公司情况 - 公司主要管线候选药物simufilam在针对轻至中度阿尔茨海默病（AD）的III期研究REFOCUS - ALZ中未达到预设共同主要终点 [1] - 与安慰剂相比，该药物在76周内未能显著降低AD患者认知和功能衰退，也未达到任何预设次要和探索性生物标志物终点 [2] - REFOCUS - ALZ研究招募1125名AD患者，随机接受每日两次口服simufilam（50mg或100mg片剂）或安慰剂治疗76周，该候选药物在研究中显示可接受安全性 [3] - 2024年11月，simufilam在晚期RETHINK - ALZ研究中未达到主要终点，公司决定停止REFOCUS - ALZ研究并放弃公布该试验顶线数据 [3][4] - 公司将停止所有针对AD的simufilam开发工作，预计在第二季度末逐步结束该项目，此后公司管线中无晚期候选药物 [4] - simufilam正在评估用于治疗结节性硬化症相关癫痫，公司还有研究性诊断产品候选物SavaDx，用于从少量血液样本中检测阿尔茨海默病 [5] - 截至2024年12月底，公司现金及等价物仅1.286亿美元，不确定能支持运营多久 [5] 行业情况 - 阿尔茨海默病是进行性致命脑部疾病，开发相关药物复杂且具挑战性，此前不少制药和生物技术公司受挫 [6] - 目前FDA批准两款AD药物Leqembi和Kisunla，用于治疗早期症状性AD，包括轻度认知障碍或轻度痴呆阶段 [7] - Leqembi由日本卫材与百健合作销售，Kisunla由礼来开发并于去年获FDA批准 [7] - 礼来和百健/卫材的药物基于相似机制，可减少大脑中β淀粉样蛋白（Aβ）斑块积累，Aβ被认为是导致阿尔茨海默病认知衰退的主要原因 [8]