文章核心观点 公司公布2024年全年财务结果及近期业务亮点，其后期的brilaroxazine项目在治疗精神分裂症上展现出良好疗效和安全性，公司预计2025年二季度公布RECOVER OLE研究完整数据集，2025年年中启动注册性3期RECOVER - 2试验，目标在2026年四季度提交brilaroxazine新药申请 [1][2] 临床项目亮点 公司亮点 - 3月30日在2025年精神分裂症国际研究协会大会上口头报告评估brilaroxazine治疗精神分裂症的3期RECOVER研究长期开放标签扩展部分的积极顶线数据 [4] - 2024年12月公布正在进行的3期RECOVER研究OLE部分评估brilaroxazine治疗精神分裂症患者长期安全性和耐受性的积极初步顶线数据 [5] 研究成果 - 1年以上持续的强大广谱疗效，15、30和50mg剂量的brilaroxazine从基线到52周治疗结束时，PANSS总分分别降低15.2、18.6和20.8分 [5] - 15、30和50mg剂量的brilaroxazine汇总数据（N = 113）显示对精神分裂症有临床意义且持续1年的疗效，PANSS总分降低18.6分（从71.6降至53），PANSS阳性症状降低5.2分（从17.7降至12.5），PANSS阴性症状降低4.5分（从19.5降至15.0），p ≤ 0.0001 [5] 安全性和耐受性 - 总体耐受性良好，无单一副作用发生率超过5% [5] - 依从性良好，停药率为35%，主要因撤回同意（22%）、失访（7%）和治疗相关不良事件（1.6%） [5] - 15.2%报告至少一次治疗相关不良事件，大多为轻度（12.2%）或中度（3%）且为短暂性 [5] - 最常见治疗相关不良事件（≥1%）为体重增加（3.2%）、失眠（1.8%）和嗜睡（1.6%） [5] - 治疗长达1年后未观察到与药物相关的严重不良事件或重大安全问题 [5] 预期里程碑和事件 - 2024年12月完成公开发行后续股票，总收益约1800万美元 [11] - 2024年11月12日在中枢神经系统峰会上以海报形式展示3期RECOVER试验中brilaroxazine治疗精神分裂症的积极言语潜伏期数据 [11] - 预计2025年二季度完成OLE试验的完整数据分析，包括长期安全性、耐受性和疗效以及声音和血液生物标志物数据 [11] - 预计2025年年中启动注册性3期RECOVER - 2试验评估brilaroxazine治疗精神分裂症，取决于获得额外融资 [11] - 目标在2026年四季度提交brilaroxazine治疗精神分裂症的新药申请 [2][11] - 预计2025年晚些时候提交brilaroxazine脂质体凝胶制剂治疗银屑病的研究性新药申请 [11] - 寻求管道开发的合作机会 [11] 2024年财务结果 净亏损 - 2024财年净亏损约2990万美元，即每股0.90美元，2023财年净亏损约3930万美元，即每股1.65美元 [7] 现金及现金等价物 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物总计约1350万美元，2023年12月31日约为2340万美元 [7] 资产负债表 - 2024年总资产1550.3088万美元，2023年为2370.0388万美元 [14][15] - 2024年总负债1469.0516万美元，2023年为1798.1672万美元 [14] - 2024年股东权益81.2572万美元，2023年为571.8716万美元 [15] 运营报表 - 2024年总运营费用3079.8889万美元，2023年为3950.3636万美元 [16] - 2024年运营亏损3079.8889万美元，2023年为3950.3636万美元 [16] - 2024年净亏损2991.8802万美元，2023年为3926.0837万美元 [16] 公司简介 公司是一家后期生物制药公司，专注于发现、开发和商业化满足未满足医疗需求的下一代疗法，目前管线集中在中枢神经系统、炎症和心脏代谢疾病，有brilaroxazine（RP5063）和RP1208两个候选药物，在美国、欧洲和其他几个国家获得了这两种药物的物质组成专利 [8]