文章核心观点 - 阿佩利斯制药公司宣布美国FDA接受并授予EMPAVELI补充新药申请优先审评资格，PDUFA目标行动日期为2025年7月28日，该药物有望为C3G和IC - MPGN患者带来治疗选择 [1] 分组1：新闻事件 - 美国FDA接受并授予EMPAVELI补充新药申请优先审评资格，用于治疗C3G和IC - MPGN，PDUFA目标行动日期为2025年7月28日 [1] - 补充新药申请提交得到3期VALIANT研究第26周积极结果支持，结果在不同患者群体中一致 [2] 分组2：药物疗效与优势 - EMPAVELI在疾病三个关键指标上显示出临床意义益处，包括史无前例的蛋白尿减少、肾功能稳定和C3c染色大量清除 [2] - 研究达到主要终点，EMPAVELI治疗患者与安慰剂组相比蛋白尿减少68%（p<0.0001） [6] - EMPAVELI治疗患者实现肾功能稳定（名义p = 0.03），大量患者C3c染色强度降低（名义p<0.0001），71%患者C3c染色完全清除 [6] - EMPAVELI显示出良好安全性和耐受性，与既定特征一致 [3] 分组3：疾病介绍 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见且使人衰弱的肾脏疾病，可导致肾衰竭，约50%患者在确诊后5至10年内患肾衰竭，约90%肾移植患者会疾病复发，美国约5000人、欧洲最多8000人受影响 [4] 分组4：研究介绍 - VALIANT 3期研究是随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，评估培克妥普兰在124名12岁及以上C3G或原发性IC - MPGN患者中的疗效和安全性，是该人群最大规模单试验，唯一纳入青少年和成人、天然肾和移植肾患者的研究 [5] 分组5：药物信息 - 培克妥普兰是靶向C3疗法，旨在调节补体级联过度激活，正在研究用于血液学和肾病学罕见疾病，已在美国、欧盟等获批治疗阵发性夜间血红蛋白尿症 [7] 分组6：合作情况 - 阿佩利斯和Sobi对全身性培克妥普兰有全球共同开发权，Sobi有美国以外独家商业化权，阿佩利斯有美国独家商业化权和眼科培克妥普兰全球商业化权 [8] 分组7：公司介绍 - 阿佩利斯制药公司是全球生物制药公司，开发改变生命的疗法，推出15年来首个新一类补体药物，有两种获批靶向C3药物 [9]