文章核心观点 - 公司宣布其评估Annamycin与Cytarabine联合治疗复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）的3期关键试验已对首位患者给药，有望在今年下半年公布首批45名受试者的初步数据，推动Annamycin获批进程 [1][2] 公司概况 - 公司是一家处于3期临床阶段的制药公司，专注于开发治疗难治性肿瘤和病毒的候选药物 [6] - 公司的领先项目Annamycin是新一代蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制并消除现有蒽环类药物常见的心脏毒性，目前正在开发用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移 [6] - 公司还在开发WP1066，一种免疫/转录调节剂，可抑制p - STAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，目标是治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症；此外，公司还在开发包括WP1122在内的抗代谢物组合，用于潜在治疗致病性病毒和某些癌症适应症 [9] 试验进展 - 公司启动了MIRACLE（Moleculin R/R AML AnnAraC Clinical Evaluation）试验（MB - 108），这是一项关键的、采用自适应设计的3期试验，评估Annamycin与阿糖胞苷联合治疗复发性或难治性急性髓系白血病 [7] - 该试验是全球批准试验，在美国、欧洲和中东设有试验点，首位患者已给药 [1] - 公司团队专注于在美国、欧洲和中东开设临床试验点并招募患者，预计在今年下半年对首批45名受试者的初步数据进行揭盲，这是一个近期可能推动价值增长的里程碑 [2] 试验设计 - MIRACLE试验是2B/3期临床试验，2B部分的数据将与3期部分的数据相结合以衡量主要终点 [2] - 试验采用自适应设计，试验A部分的前75至90名受试者将按1:1:1随机分组，分别接受大剂量阿糖胞苷（HiDAC）联合安慰剂、190 mg/m²的Annamycin或230 mg/m²的Annamycin，这两个Annamycin剂量是FDA在公司1B/2期结束会议上特别推荐的 [2] - 试验方案允许在45名受试者时对三个试验组的初步主要疗效数据（完全缓解或CR）以及安全性/耐受性进行揭盲，此外在A部分结束时（75至90名受试者）也可揭盲；首次早期揭盲将有30名接受Annamycin（190mg/m²和230/m²）和HiDAC治疗的受试者以及15名仅接受HiDAC治疗的受试者；公司预计在2025年下半年进行首次揭盲，2026年上半年进行第二次揭盲 [3] - 试验B部分约220名额外受试者将按1:1随机分组，接受HiDAC加安慰剂或HiDAC加最佳剂量的Annamycin，最佳剂量的选择将基于安全性、药代动力学和疗效的总体平衡，符合FDA的新Optimus计划 [4] 药物资质 - Annamycin目前获得了FDA的快速通道资格和孤儿药指定，用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病，此外还获得了治疗软组织肉瘤的孤儿药指定；同时，它还获得了欧洲药品管理局（EMA）治疗复发性或难治性急性髓系白血病的孤儿药指定 [5]