
文章核心观点 Capricor Therapeutics将在2025年4月2日的Piper Sandler虚拟心脏病日活动上进行炉边谈话,讨论其主要产品deramiocel治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的最新进展及其他监管、科学和公司相关更新 [1][2] 公司活动信息 - 公司将参加Piper Sandler虚拟心脏病日活动的炉边谈话 [1][2] - 活动时间为2025年4月2日12:00 - 12:30 p.m. ET,参与者为首席执行官Linda Marbán博士 [2][6] - 该活动是Piper Sandler客户专属的邀请制活动,获取网络直播详情或申请访问需联系PSC代表 [3] 公司业务介绍 - 公司致力于开发基于细胞和外泌体的疗法,以改变罕见病治疗格局 [4] - 主要候选产品deramiocel是一种同种异体心脏来源的细胞疗法,正在进行治疗DMD的后期开发,临床前和临床研究显示其对保存心脏和骨骼肌功能有作用 [4] - 公司利用外泌体技术,通过专有StealthX™平台进行临床前开发,涉及疫苗学、寡核苷酸等靶向递送领域 [4] 公司合作情况 - 公司与Nippon Shinyaku Co., Ltd.(美国子公司:NS Pharma, Inc.)达成协议,授予其deramiocel在美国和日本治疗DMD的独家商业化和分销权,需获得监管批准 [6] 产品审批状态 - deramiocel是一种研究性新药(IND),尚未获得任何适应症的批准 [7] - 公司基于外泌体的候选产品均未获临床研究批准 [7] 公司联系方式 - 媒体联系人:Raquel Cona,KCSA Strategic Communications,邮箱rcona@kcsa.com,电话212.896.1204 [8] - 公司联系人:首席财务官AJ Bergmann,邮箱abergmann@capricor.com,电话858.727.1755 [8]