文章核心观点 美国食品药品监督管理局（FDA）接受并授予Apellis Pharmaceuticals公司Empaveli（pegcetacoplan）用于C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC - MPGN）的补充新药申请（sNDA）优先审评资格，该药物在相关研究中表现良好，有望获批 [1] 行业情况 - C3G和原发性IC - MPGN是罕见肾病，美国约5000人、欧洲最多8000人受影响，过多C3c沉积是疾病活动关键标志，可导致肾脏炎症、损伤和衰竭 [2] - 3月FDA批准诺华公司口服药物Fabhalta（iptacopan）用于成年C3G患者减少蛋白尿，是该病症首个也是唯一获批治疗方法 [4] 公司产品情况 - Apellis Pharmaceuticals公司Empaveli的补充新药申请获FDA优先审评，处方药用户收费法案（PDUFA）目标行动日期为2025年7月28日，补充申请提交得到3期VALIANT第26周结果支持，药物安全性和耐受性良好，与既定特征一致 [1][3] - Empaveli治疗患者与安慰剂相比，蛋白尿减少68%（p<0.0001），达到主要终点；通过eGFR测量，患者肾功能实现稳定（名义p = 0.03）；大部分患者C3c染色强度降低（名义p<0.0001），71%患者C3c染色完全清除 [6] 股价表现 - 周二最后一次检查时，APLS股票上涨8.05%，报23.63美元 [5] 市场预期 - William Blair认为，近期Fabhalta获批治疗成年C3G患者对Empaveli获批是好兆头，Empaveli展示了同类最佳数据，适用人群更广，有望获批更广泛标签和更大潜在市场 [4]