文章核心观点 - Edgewise Therapeutics公司公布EDG - 7500在CIRRUS - HCM试验的积极顶线数据，显示其对梗阻性和非梗阻性HCM患者有治疗潜力，后续将优化剂量策略并计划开展3期试验 [1][8] 分组1：公司及药物介绍 - Edgewise Therapeutics是领先的肌肉疾病生物制药公司，致力于开发针对肌肉萎缩症和严重心脏疾病的新型疗法，旗下sevasemten处于贝克和杜氏肌营养不良症后期临床试验，EDG - 7500处于2期临床开发 [15] - EDG - 7500是新型口服、选择性心肌肌小节调节剂，旨在减缓早期收缩速度，解决与HCM和其他舒张功能障碍疾病相关的心脏舒张受损问题 [1][12] 分组2：试验介绍 - CIRRUS - HCM是针对HCM患者的多部分、开放标签试验，在美国多达20个临床地点约70名患者中进行，包括A、B、C、D四个部分，各部分有不同目标和参与人群 [10] 分组3：试验结果 梗阻性HCM患者 - EDG - 7500使静息和瓦尔萨尔瓦动作后LVOT - G呈剂量依赖性显著降低，100mg剂量组静息和可激发梯度分别较基线降低71%和58%，且LVEF无明显变化 [4] - 100mg剂量组NT - proBNP较基线平均降低62%，舒张功能超声心动图参数呈积极趋势 [4] - 100mg剂量组KCCQ - OSS平均增加23分，NYHA功能分级评分改善，78%患者改善≥1级，67%改善至NYHA I级 [4] 非梗阻性HCM患者 - EDG - 7500使NT - proBNP呈剂量依赖性降低，100mg剂量组较基线平均降低42% [5] - 100mg剂量组治疗一周后舒张功能超声心动图参数（平均e'）呈积极趋势，四周后KCCQ - OSS和KCCQ - 临床总结评分分别平均增加17分和22分 [5] 安全性 - 试验结果在未显著降低LVEF情况下取得，无LVEF值＜50%情况 [6] - 最常见不良事件为头晕、上呼吸道感染和心房颤动（AF），多为轻至中度，两名患者出现需心脏复律的严重AF不良事件，B和C部分AF发生率与其他HCM 2期临床试验报告范围一致，一名患者因中度头晕停药 [6] 分组4：后续计划 - 公司将在CIRRUS - HCM试验D部分优化梗阻性和非梗阻性HCM患者的EDG - 7500给药策略，为3期试验做准备 [8] - D部分初始数据预计2025年下半年公布，3期试验计划2026年上半年启动 [8] 分组5：行业背景 - HCM是最常见的遗传性心脏病，约每500人中有1人患病，与生活质量下降、心力衰竭、心律异常和心脏性猝死风险升高相关，有梗阻性和非梗阻性两种主要形式，分别占患者总数的三分之二和三分之一，目前仍有大量未满足的治疗需求 [13][14] 分组6：其他信息 - Edgewise管理团队将于2025年4月2日上午8:30举行网络直播，讨论EDG - 7500顶线数据，届时将有心脏病专家参与，可在公司活动页面注册观看直播和回放 [9]