文章核心观点 AC Immune公布ACI - 7104.056活性免疫疗法治疗早期帕金森病2期试验的额外中期安全和免疫原性积极数据 ，显示该疗法安全性良好、免疫原性积极 ，公司有望在2025年晚些时候分享更多更新并决定是否启动试验第2部分 [1][2][3] 分组1：公司概况 - AC Immune是临床阶段生物制药公司 ，是神经退行性疾病精准预防全球领导者 ，有两个临床验证技术平台 ，管线丰富 ，与全球领先药企有合作 ，获大量非稀释资金和超45亿美元潜在里程碑付款及特许权使用费 [7] 分组2：试验情况 - VacSYn是针对早期帕金森病患者的2期自适应、安慰剂对照、基于生物标志物研究 ，分两部分无缝过渡 ，第1部分超30名患者按3:1随机接受ACI - 7104.056或安慰剂治疗 ，盲态下未报告与研究药物相关严重不良事件 ，常见不良事件为轻度短暂注射部位反应和头痛 [3] 分组3：试验结果 - 中期结果显示 ，2次免疫后第6周有效诱导针对目标抗原的阳性抗体反应 ，每次额外免疫进一步增强抗体反应 ，4次免疫后ACI - 7104.056治疗使抗α - 突触核蛋白抗体平均比安慰剂背景水平高超20倍 [4] - ACI - 7104.056耐受性良好 ，重复免疫可增强抗α - 突触核蛋白抗体反应 ，支持可增强性和进一步提高抗体滴度潜力 [8] 分组4：后续计划 - 基于2025年晚些时候报告的药代动力学和生物标志物等进一步中期结果 ，公司可能决定启动VacSYn第2部分 ，纳入最多150名患者 ，探索性终点包括评估疾病运动和非运动症状进展及数字、影像和液体生物标志物 ，目标是建立早期概念验证和确定疾病特异性生物标志物以快速进入关键研究 [5] 分组5：产品介绍 - ACI - 7104.056是临床验证的抗α - 突触核蛋白前身活性免疫疗法优化配方 ，可产生针对病理性寡聚α - 突触核蛋白的靶特异性抗体反应 ，抑制早期帕金森病传播和下游神经变性 ，其前身候选药物产生强且可增强抗体反应 ，有靶点结合证据和临床疗效信号 [6]