文章核心观点 - Tiziana公司宣布其治疗非活动性继发性进展型多发性硬化症（na - SPMS）的鼻内给药foralumab 2期试验在约翰霍普金斯大学启动，公司认为该药物有望为患者带来新希望 [1][4] 试验进展 - 鼻内给药foralumab治疗na - SPMS的2期试验已在约翰霍普金斯大学启动，其他活跃临床站点包括布里格姆妇女医院和耶鲁医学中心的MS中心 [1] - 试验为随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估鼻内给药foralumab在na - SPMS患者中的安全性、耐受性和有效性 [2] - 公司预计试验盲法部分将于2025年底完成，之后所有参与者有机会进入为期6个月的开放标签扩展（OLE）期 [3] 各方观点 - 约翰霍普金斯大学的首席研究员强调推进na - SPMS新疗法的重要性，对参与试验并探索foralumab的潜在益处感到兴奋 [3] - 公司首席开发官称约翰霍普金斯大学加入试验是重要里程碑，鼻内给药foralumab在调节免疫系统以减少神经炎症方面显示出潜力 [3] - 公司首席执行官表示试验扩展到第三个主要临床站点强化了公司在神经退行性疾病治疗方面的创新承诺，认为鼻内给药foralumab是治疗非活动性继发性进展型MS的范式转变 [4] Foralumab药物情况 - foralumab是一种完全人源抗CD3单克隆抗体，鼻内给药时可刺激T调节细胞，是目前唯一处于临床开发阶段的完全人源抗CD3单克隆抗体 [4][5] - 在开放标签中期扩大使用（EA）计划中，10名na - SPMS患者接受了给药，所有患者在6个月内病情均有改善或稳定 [4] - 鼻内给药foralumab目前正在进行2a期随机、双盲、安慰剂对照、多中心、剂量范围试验 [4] 公司情况 - Tiziana是一家临床阶段的生物制药公司，利用变革性药物递送技术开发突破性疗法，其创新的鼻腔给药方法相比静脉给药在疗效、安全性和耐受性方面有潜在优势 [6] - 公司领先候选药物鼻内给药foralumab已显示出良好的安全性和临床反应，其免疫疗法替代途径技术已获专利，多个申请正在待批 [6]