文章核心观点 公司公布EDG - 7500在肥厚型心肌病（HCM）2期CIRRUS - HCM四周试验的顶线数据，显示出对不同类型HCM的疗效，同时公司股价下跌 [1][5] 试验基本信息 - 试验针对梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者开展2期CIRRUS - HCM四周试验 [1] - 2024年9月公司公布试验A部分顶线数据，单口服剂量EDG - 7500使梗阻性HCM患者左心室流出道梯度（LVOT - G）显著降低，左心室射血分数（LVEF）无明显变化 [2] - 试验B部分有17名梗阻性HCM患者，C部分有12名非梗阻性HCM患者，评估每日一次50或100mg EDG - 7500四周的安全性和有效性 [3] 试验结果 梗阻性HCM患者 - EDG - 7500使梗阻性HCM患者静息和瓦尔萨尔瓦动作后LVOT - G呈剂量依赖性显著降低 [3] - 100mg剂量使静息和可激发（瓦尔萨尔瓦动作）梯度较基线分别平均降低71%和58%，且LVEF无明显变化 [6] 非梗阻性HCM患者 - EDG - 7500使非梗阻性HCM患者NT - proBNP呈剂量依赖性降低，100mg剂量时较基线平均降低42% [4] - 100mg剂量四周后堪萨斯城心肌病问卷总体摘要评分（KCCQ - OSS）和临床总结评分分别平均提高17分和22分 [4] 100mg剂量综合效果 - 100mg剂量使NT - proBNP较基线平均降低62% [6] - 100mg剂量使KCCQ - OSS平均提高23分 [6] - 100mg剂量四周改善纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级评分，78%患者改善≥1级，67%患者改善至NYHA I级（无症状） [6] 后续计划 - 试验D部分初步数据预计2025年下半年公布，3期试验计划2026年上半年启动 [4] 股价表现 - 周三发布消息时公司股价下跌25.34%，报15.02美元 [5]