文章核心观点 - 美国FDA授予rilzabrutinib孤儿药资格用于两种罕见病，该药物在多适应症探索上有潜力，目前正接受多个地区对其用于免疫性血小板减少症的监管审查 [1][2] 药物相关信息 - rilzabrutinib是新型口服可逆BTK抑制剂，应用TAILORED COVALENCY®技术可选择性抑制BTK靶点并降低脱靶副作用风险，有望成为多种免疫介导疾病的一流治疗药物 [5] - 该药物目前在美国、欧盟和中国正接受用于免疫性血小板减少症（ITP）的监管审查，FDA对ITP的监管决定目标行动日期为2025年8月29日，且已在美国、欧盟和日本获得ITP孤儿药资格 [2][8] 孤儿药资格相关 - 美国FDA授予rilzabrutinib孤儿药资格，用于两种无获批药物的罕见病：温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）和IgG4相关疾病（IgG4 - RD） [1] - 罕见病药物开发负责人表示，这一资格验证了公司为小众且有未满足医疗需求疾病研发一流药物的承诺，对rilzabrutinib多适应症的探索体现其多免疫调节潜力 [2] 临床试验结果 - 2024年ASH会议上公布的wAIHA 2b期研究结果显示，rilzabrutinib治疗在缓解率和疾病标志物方面有临床意义的结果 [3] - IgG4 - RD的2a期研究结果显示，rilzabrutinib治疗52周可减少疾病发作、改善其他疾病标志物并减少糖皮质激素使用，更详细结果将在后续医学会议公布，两项研究中药物安全性与以往研究一致 [4] 疾病相关信息 - wAIHA是罕见且可能危及生命的自身免疫性疾病，美国每年每10万人中有1 - 3人患病，患者自身抗体导致红细胞过早破坏，会出现疲劳、血栓等症状 [6] - IgG4 - RD是罕见的慢性纤维炎症性疾病，美国每年每10万成年患者中有约8人患病，可累及多个器官，导致器官损伤和不可逆功能障碍，甚至致命 [7] - ITP是罕见复杂的自身免疫性疾病，特征为血小板计数低于10万/μL，患者除有瘀伤、出血等症状外，还可能出现血栓及疲劳、焦虑等影响生活质量的症状 [8][9] 公司相关信息 - 赛诺菲是创新型全球医疗保健公司，致力于通过科学改善人们生活，为全球数百万人提供治疗方案和疫苗保护，注重可持续发展和社会责任 [10] - 赛诺菲在泛欧证券交易所和纳斯达克上市，公布了媒体关系和投资者关系的联系方式 [11]