文章核心观点 - 美国FDA批准Minovia公司MNV - 201的第二项研究性新药（IND）申请，支持其在皮尔逊综合征儿科患者中开展II期临床试验，该疗法有望改善患者生长和生活质量 [2] 产品相关 - MNV - 201是Minovia公司第二代线粒体细胞疗法产品，由富含异体线粒体的自体造血干细胞组成，旨在恢复患者造血干细胞线粒体功能，实现安全给药且免疫原性风险低、可规模化生产 [1][5] - MNV - 201正在低风险骨髓增生异常综合征Ib期研究中，初步临床数据显示出安全性和有效性 [2] 疾病相关 - 皮尔逊综合征是一种多系统进行性儿科线粒体疾病，由线粒体DNA单大片段缺失导致，患者常出现骨髓衰竭、外分泌胰腺功能障碍等症状，且疾病会不断恶化，目前无有效疗法 [6][7] 临床研究相关 - 基于第一代产品MNV - 101临床经验，II期研究将生长变化（身高SDS）作为主要终点，此前MNV - 101治疗患者身高SDS稳定或改善，且与国际儿科线粒体疾病量表改善相关 [3] - II期临床试验是一项开放标签、单剂量研究，将评估MNV - 201在皮尔逊综合征儿科患者中的安全性和有效性，预计再招募3名患者，使总患者数达6名 [4] 公司相关 - Minovia Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，致力于原发性和继发性线粒体疾病线粒体疗法开发，其临床阶段候选产品MNV - 201采用专有线粒体增强技术（MAT）生产 [8] - MNV - 201目前正在针对单大片段线粒体DNA缺失综合征（皮尔逊综合征和凯尼格综合征）的儿科患者以及低风险骨髓增生异常综合征进行临床研究，已有5名患者成功给药 [8]