文章核心观点 美国食品药品监督管理局（FDA）授予赛诺菲公司rilzabrutinib孤儿药资格，该药物正接受美欧中等地监管审查，此前FDA还批准了赛诺菲的Qfitlia [1][2][5] 药物相关情况 - rilzabrutinib是新型口服可逆Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）和IgG4相关疾病（IgG4 - RD）两种罕见病 [1] - rilzabrutinib正接受美欧中监管审查，用于免疫性血小板减少症（ITP） [2] - 针对ITP的FDA监管决定目标行动日期为8月29日，rilzabrutinib在美国、欧盟和日本也获得了ITP孤儿药资格 [3] - 2024年ASH会议上展示的wAIHA 2b期研究结果显示，rilzabrutinib治疗在缓解率和疾病标志物方面有临床意义的结果 [3] - IgG4 - RD患者的2a期研究结果显示，rilzabrutinib治疗52周可减少疾病发作、其他疾病标志物并节省糖皮质激素 [4] - 两项研究中rilzabrutinib的安全性与以往研究一致 [4] 其他药物批准情况 - 上周FDA批准赛诺菲的Qfitlia（fitusiran），这是首个抗凝血酶降低（AT）疗法，用于预防或减少血友病A或B成年和儿科患者（12岁及以上）出血发作频率 [5] - 该批准基于ATLAS 3期研究数据，该研究显示其在年化出血率方面有临床意义的出血保护 [5] 股价表现 - 周四盘前最后一次检查时，赛诺菲股价上涨3.54%，至55.86美元 [6]