文章核心观点 - 赛诺菲（Sanofi）的BTK抑制剂rilzabrutinib获FDA孤儿药认定，用于治疗两种罕见病，且该药物还在接受免疫性血小板减少症的审批，同时介绍了赛诺菲股价表现及推荐了其他生物科技股 [1][3][10] 药物进展 - 赛诺菲宣布FDA授予其在研BTK抑制剂rilzabrutinib孤儿药认定，用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）和IgG4相关疾病（IgG4 - RD） [1] - FDA授予孤儿药认定是为支持治疗美国患者少于20万的罕见病药物的开发 [2] - 目前尚无获批疗法治疗wAIHA和IgG4 - RD，两种疾病存在显著未满足的医疗需求 [1] - 评估rilzabrutinib治疗wAIHA的IIb期研究数据显示，该候选药物在缓解率和疾病标志物方面有临床意义的结果 [5] - 管理层称评估rilzabrutinib治疗IgG4 - RD患者的IIa期研究数据显示，治疗52周可减少疾病发作、改善其他疾病标志物并减少糖皮质激素使用，更多细节将在即将召开的医学会议公布 [6] - 赛诺菲开发rilzabrutinib用于治疗免疫性血小板减少症（ITP），美国正在审查其监管申请，FDA预计2025年8月29日做出最终决定，此前已授予快速通道和孤儿药认定 [7][8] - 除美国外，rilzabrutinib也在欧盟和中国接受作为ITP潜在治疗方法的审查 [9] - rilzabrutinib是赛诺菲收购Principia Biopharma时纳入管线的，还在中期研究中用于其他免疫介导疾病如哮喘和慢性自发性荨麻疹的治疗 [9] 股价表现 - 年初至今，赛诺菲股价上涨11.9%，而行业涨幅为0.8% [3] 公司评级与推荐股票 - 赛诺菲目前Zacks排名为3（持有） [10] - 生物科技板块中排名较好的股票有Jazz Pharmaceuticals（JAZZ）、Dynavax Technologies（DVAX）和Krystal Biotech（KRYS），目前Zacks排名均为2（买入） [10] 推荐股票情况 - 过去60天，Jazz Pharmaceuticals 2025年每股收益预期从22.06美元增至23.33美元，2026年从23.13美元增至23.35美元，年初至今股价上涨2.7%，过去四个季度中有三个季度盈利超预期，平均惊喜为3.20% [11] - 过去60天，Dynavax 2025年每股收益预期从32美分增至33美分，2026年从49美分增至57美分，年初至今股价上涨0.8%，过去四个季度中有三个季度盈利超预期，平均惊喜为9.58% [12] - 过去60天，Krystal Biotech 2025年每股收益预期从5.40美元增至7.06美元，2026年从9.15美元增至11美元，年初至今股价上涨15.6%，过去四个季度中有三个季度盈利超预期，平均惊喜为3.29% [13]