文章核心观点 - 安维克斯生命科学公司公布的ATTENTION - AD试验结果显示，口服blarcamesine对早期阿尔茨海默病患者有显著临床益处，早期持续治疗很重要，且该药物安全性良好 [1][3][4] 试验概况 - ATTENTION - AD试验在48周的双盲临床试验基础上进行，持续长达192周，评估blarcamesine对早期阿尔茨海默病患者的安全性、耐受性及对认知和功能的长期影响 [3] 疗效数据 - 采用预设的混合效应模型重复测量（MMRM）模型进行延迟启动分析，比较“持续使用blarcamesine”和“从安慰剂转为blarcamesine”两组在ADAS - Cog13和ADCS - ADL指标上的差异 [5] - ADAS - Cog13延迟启动分析显示，至第192周早期治疗组和晚期治疗组有显著差异（LS均值差异 - 3.83，P = 0.0165），早期治疗组认知功能更稳定 [6] - ADCS - ADL延迟启动分析显示，至第192周早期治疗组数值上优于晚期治疗组且有统计学意义（LS均值差异 + 4.30，P = 0.0206） [7] - 评估持续用药、双盲试验结束与开放标签扩展试验开始间中断用药及更长时间中断用药的治疗效果分析，证实了blarcamesine的治疗益处 [8] - 第192周时，blarcamesine治疗中断天数少，对认知（ADAS - Cog13，LS均值差异 - 4.20，P = 0.0083）和功能（ADCS - ADL，LS均值差异 + 5.75，P = 0.0015）治疗效果更好 [9] 安全数据 - blarcamesine安全性良好，多数不良事件为轻度至中度，主要与初始滴定阶段有关，无严重或危及生命的不良事件，无相关死亡 [11] - ATTENTION - AD试验证明可控制之前试验中最常见的治疗突发不良事件头晕，其持续时间短暂（约7 - 11天）、严重程度为轻度或中度，调整滴定时间表后，维持阶段头晕发生率从之前的25.2%降至9.6% [12] - 生命体征、临床实验室检查、体格检查、心电图无明显异常，无严重不良事件模式报告 [13] 同情用药情况 - 目前有74名参与者在同情用药计划中接受blarcamesine治疗，部分参与者每日口服该药超9年，无严重或危及生命的不良事件 [14] 公司观点 - 公司研发负责人认为口服blarcamesine可扩展且方便，早期诊断和治疗阿尔茨海默病可能带来更大临床益处，该药物研究数据为后续III期和IV期开发计划奠定基础 [15] - 公司总裁兼首席执行官认为研究结果结合药物每日一次口服给药特点支持长期治疗，可提高患者及其家属生活质量，药物可扩展性和便利性可降低当前复杂医疗生态系统障碍，为早期患者提供更广泛治疗机会 [15] 公司介绍 - 安维克斯生命科学公司是一家上市生物制药公司，致力于开发神经退行性、神经发育和神经精神疾病等治疗药物 [17] - 公司主要候选药物ANAVEX®2 - 73（blarcamesine）已完成多项临床试验，具有多种潜在治疗特性，曾获帕金森研究基金会研究资助 [17] - 公司认为ANAVEX®3 - 71是有前景的临床阶段候选药物，在临床前试验中对阿尔茨海默病主要特征有疾病修饰活性 [17]