文章核心观点 欧洲委员会批准达雷妥尤单抗皮下制剂（daratumumab SC）与硼替佐米、来那度胺和地塞米松联合（daratumumab - VRd）用于治疗新诊断的多发性骨髓瘤成年患者，该批准巩固了达雷妥尤单抗作为基础疗法的地位，且相关研究显示其疗效显著 [1]。 分组1：药品获批情况 - 欧洲委员会批准达雷妥尤单抗皮下制剂与硼替佐米、来那度胺和地塞米松联合用于治疗新诊断的多发性骨髓瘤成年患者 [1] - 达雷妥尤单抗已获批9个多发性骨髓瘤适应症，其中5个为一线治疗 [1] - 2024年10月，daratumumab - VRd已获批用于治疗适合自体干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤患者 [1] - 2024年9月30日，强生向美国食品药品监督管理局提交补充生物制品许可申请，寻求批准达雷妥尤单抗皮下制剂与VRd联合用于治疗推迟或不适合自体干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤成年患者 [3] 分组2：药品疗效与优势 - 教授Katja Weisel表示一线使用更有效的治疗方案可预防疾病耐药和复发，为患者带来长期持续疗效，皮下daratumumab - VRd方案为新诊断多发性骨髓瘤患者提供有效且便捷的新标准治疗 [1] - 医学博士Edmond Chan称达雷妥尤单抗成为多发性骨髓瘤治疗基石，是唯一获批用于一线治疗所有类型患者的抗CD38抗体，此次获批证实基于达雷妥尤单抗皮下制剂的四联方案的增强益处及其在满足复杂疾病患者多样化需求方面的多功能性和有效性 [1] - 3期CEPHEUS研究显示，中位随访59个月时，接受daratumumab - VRd治疗的患者总体微小残留病阴性率为60.9%，VRd组为39.4%；达到持续微小残留病阴性≥12个月的患者比例，daratumumab - VRd组为48.7%，VRd组为26.3%；完全缓解或更好的比例，daratumumab - VRd组为81.2%，VRd组为61.6%；daratumumab - VRd较VRd显著降低43%的疾病进展或死亡风险，daratumumab - VRd组中位无进展生存期未达到，VRd组为52.6个月 [1] 分组3：药品安全性 - daratumumab - VRd的总体安全性与达雷妥尤单抗皮下制剂和VRd的已知安全性一致，最常见（>10%）的3/4级血液学和非血液学不良事件包括中性粒细胞减少、血小板减少、贫血、周围神经病变、腹泻和COVID - 19 [2] 分组4：CEPHEUS研究情况 - CEPHEUS（NCT03652064）是一项国际、随机、开放标签的3期研究，比较皮下达雷妥尤单抗、硼替佐米、来那度胺和地塞米松与标准硼替佐米、来那度胺和地塞米松 [4] - 该试验招募395名新诊断的多发性骨髓瘤患者，他们要么不适合干细胞移植，要么未计划进行干细胞移植 [4] - 主要终点是总体微小残留病阴性率，参与患者最小年龄为18岁，中位年龄为70岁（范围31 - 80），研究在北美、南美和欧洲的13个国家进行 [4] 分组5：达雷妥尤单抗相关信息 - 2012年8月，强生旗下公司与Genmab A/S达成全球协议，获得达雷妥尤单抗的独家开发、制造和商业化许可，自上市以来，达雷妥尤单抗已用于全球超过61.8万名患者的治疗 [6] - 达雷妥尤单抗是唯一获批皮下注射治疗多发性骨髓瘤患者的CD38导向抗体，其皮下制剂与重组人透明质酸酶PH20共同配制 [6] - CD38是多发性骨髓瘤细胞上大量存在的表面蛋白，达雷妥尤单抗与CD38结合，抑制肿瘤细胞生长，导致骨髓瘤细胞死亡，可能对正常细胞有影响 [6] - 十项3期临床试验数据显示，基于达雷妥尤单抗的治疗方案显著改善无进展生存期和/或总生存期 [6] 分组6：多发性骨髓瘤疾病情况 - 多发性骨髓瘤是一种目前无法治愈的血癌，影响骨髓中的浆细胞，恶性浆细胞持续增殖，导致骨质破坏和其他严重并发症 [7] - 2022年欧盟估计有超过3.5万人被诊断为多发性骨髓瘤，超过2.27万名患者死亡 [7] - 多发性骨髓瘤患者会经历复发，且随着治疗线数增加，复发更频繁，缓解期逐渐缩短，部分患者最初无症状，常见症状包括骨折或疼痛、红细胞计数低、疲劳、高钙水平、感染或肾脏损害 [7] 分组7：强生公司情况 - 强生认为健康就是一切，凭借医疗保健创新实力，致力于构建一个预防、治疗和治愈复杂疾病的世界，通过创新药物和医疗技术专长，在医疗保健解决方案全领域进行创新 [8][9] - 可通过www.innovativemedicine.jnj.com/emea了解更多信息，在www.linkedin.com/company/jnj - innovative - medicine - emea关注该公司，扬森 - 西拉格国际有限公司等是强生旗下公司 [9]