临床试验数据 - 中度阿尔茨海默病(AD)患者在接受最高剂量6×10⁹细胞的troculeucel治疗后，2名完成17次剂量的患者在3个月内从中度改善至轻度，其中1名患者稳定在改善后的评分，另1名持续改善[1] - 3名接受6×10⁹细胞剂量治疗的患者在12个月期间未出现药物相关不良反应，3个月时认知评分(CDR-SB和ADCOMS)均稳定或改善，其中2名患者在所有认知量表和ADCOMS评分中均有提升[4] - 6个月时所有患者CDR-SB、ADAS-Cog-11和ADCOMS评分稳定或改善，12个月时剩余2名患者的CDR-SB评分分别降至4.5(轻度认知障碍临界值)[4] 生物标志物变化 - 6个月时3名患者的脑脊液(CSF)和血浆中胶质纤维酸性蛋白(GFAP)水平均下降，12个月时剩余2名患者血浆GFAP持续降低[4] - 12个月时2名患者的CSF和血浆中Aβ42/40比率改善，CSF p-Tau 181和217水平保持稳定[4] 药物研发进展 - troculeucel是首个获得WHO国际非专利名称(INN)的自体NK细胞疗法，适应症涵盖神经退行性疾病和多种癌症[6] - 公司正在开展随机双盲安慰剂对照的2a期临床试验，计划在6个月内观察治疗组与安慰剂组的认知和生物标志物差异[5] 公司背景 - NKGen Biotech为临床阶段生物技术公司，专注于自体/异体NK细胞疗法开发，总部位于美国加州圣安娜[7] - 本次数据在2025年AD/PD国际会议上以口头报告形式发布，完整演示文稿将发布于公司官网科学出版物页面[3][5]