文章核心观点 - Edgewise Therapeutics公司的EWTX股票一周内暴跌47.7%，年初至今暴跌56.9%，可能因候选药物EDG - 7500的安全问题令投资者失望，尽管中期研究结果积极 [1][5] 公司研究 药物研究情况 - 公司正在进行II期CIRRUS - HCM研究评估EDG - 7500，最新数据来自该研究的B部分和C部分，分别有17名梗阻性HCM患者和12名非梗阻性HCM患者，评估每日一次50或100毫克剂量的候选药物四周的安全性和有效性 [2] - 在梗阻性HCM患者中，EDG - 7500治疗使左心室流出道梯度（LVOT - G）有意义且呈剂量依赖性降低，100毫克剂量时静息梯度降低71%，激发梯度降低58%，左心室射血分数（LVEF）无显著变化；NT - proBNP水平平均降低62%；舒张功能参数呈积极趋势；患者报告结局有显著改善，100毫克剂量时堪萨斯城心肌病问卷总体总结评分（KCCQ - OSS）平均增加23分，78%患者NYHA功能分级至少改善一级，67%达到I级 [3][6][7] - 在非梗阻性HCM参与者中，EDG - 7500也使NT - proBNP呈剂量依赖性降低，100毫克剂量时降低42%；治疗一周后舒张功能开始改善，四周后KCCQ - OSS和KCCQ临床总结评分分别增加17分和22分；且LVEF无显著降低，任何时间点参与者LVEF均不低于50% [8] - 2024年公司报告CIRRUS - HCM研究A部分的积极顶线数据，单次口服EDG - 7500使梗阻性HCM患者LVOT - G显著降低，LVEF无明显变化 [10] - 基于目前研究结果，公司正在CIRRUS - HCM研究D部分优化梗阻性和非梗阻性HCM患者的给药策略，预计2025年下半年公布D部分初始数据，还计划2026年上半年启动EDG - 7500治疗HCM适应症的后期研究 [11] 药物安全问题 - 与候选药物治疗相关的不良事件大多为轻度至中度，但两名患者出现需要心脏复律的严重房颤不良事件，一名参与者因中度头晕停药，这些安全问题令投资者失望，可能导致股价上周下跌 [9] 公司股票评级 - Edgewise Therapeutics目前Zacks排名为3（持有） [15] 行业竞争 竞争对手情况 - Cytokinetics公司是Edgewise Therapeutics在HCM药物市场的潜在竞争对手，其心脏肌肉收缩力项目的领先候选药物aficamten治疗梗阻性HCM的监管申请正在美国接受审查，FDA预计2025年9月26日做出决定；该公司还向FDA提交了aficamten申请的120天安全更新及额外10个月的安全数据，类似申请也在欧盟和中国接受审查 [12][13] - 美国FDA已授予Cytokinetics公司的aficamten治疗症状性HCM的孤儿药称号和治疗梗阻性HCM的突破性疗法称号 [14] 行业其他公司情况 公司评级及股价表现 - Bayer和ADMA Biologics目前Zacks排名为2（买入） [15] - 过去30天，Bayer 2025年每股收益预期从1.15美元增至1.19美元，2026年从1.24美元增至1.28美元，年初至今股价上涨12.7%；过去三个季度中，其收益两次符合预期，一次未达预期，平均负惊喜为19.61% [16] - 过去30天，ADMA Biologics 2025年每股收益预期从70美分增至71美分，2026年预期维持在93美分，年初至今股价上涨5%；过去四个季度中，其收益三次超预期，一次未达预期，平均惊喜为32.8% [17][18]