文章核心观点 - 强生公布3期Vivacity - MG3双盲研究及开放标签扩展阶段额外分析结果，显示nipocalimab治疗全身性重症肌无力（gMG）长期有效且安全，为患者提供潜在创新治疗选择 [1][2] 关于全身性重症肌无力（gMG） - 重症肌无力（MG）是自身抗体疾病，免疫系统产生抗体攻击神经肌肉接头蛋白，影响全球约70万人，约85%患者发展为gMG，美国约10万人患gMG [4] - 疾病影响各年龄段、种族和性别人群，常见于年轻女性和老年男性，约50%患者为女性，约五分之一为育龄女性，约10 - 15%新病例为青少年，美国超65%儿科MG患者为女孩 [4] - 初始症状多为眼部症状，gMG表现为骨骼肌严重无力、言语和吞咽困难，脆弱人群如儿科患者治疗选择有限，美国青少年gMG除对症治疗外无获批FcRn阻滞剂 [4] 关于3期Vivacity - MG3研究 - 该研究旨在评估nipocalimab在gMG患者中的持续疗效和安全性，199名对标准治疗反应不足的成年gMG患者（153名抗体阳性）参与24周双盲安慰剂对照试验，随机分为nipocalimab加标准治疗组和安慰剂加标准治疗组 [5] - 主要终点是抗体阳性患者第22、23和24周MG - ADL评分较基线的平均变化，关键次要终点包括QMG评分变化，长期安全性和疗效在开放标签扩展阶段进一步评估 [5] 关于nipocalimab - 它是一种研究性单克隆抗体，可高亲和力结合阻断FcRn，降低循环免疫球蛋白G（IgG）抗体水平，不影响其他免疫功能，有望用于多种自身抗体疾病 [6] - 美国FDA和欧盟EMA给予多项关键认定，包括快速通道指定、孤儿药地位、突破性疗法指定和优先审评等 [8][15] 研究结果 - 开放标签扩展阶段长达128周和180患者年随访，证实安全性与3期Vivacity - MG3研究一致，接受类固醇治疗患者中45%能减少或停用类固醇 [1] - 双盲阶段，nipocalimab加标准治疗组在QMG反应上改善和维持不同肌肉群力量和功能的几率是安慰剂加标准治疗组的四倍 [1] - 接受nipocalimab和标准治疗的研究参与者在开放标签扩展60周后，MG - ADL平均变化为 - 5.64（p<0.001），从安慰剂转换的参与者为 - 6.01（p<0.001） [2] - 3期Vivacity - MG3双盲研究中，nipocalimab加标准治疗组QMG评分较安慰剂加标准治疗组改善 - 4.9（p<0.001），该组患者在20周持续症状改善的可能性是安慰剂组的四倍，更多患者在超过75%研究时间内QMG评分有改善 [2] 关于强生 - 公司认为健康是一切，凭借医疗创新实力致力于预防、治疗和治愈复杂疾病，通过创新药物和医疗技术在医疗保健领域创新，为人类健康带来突破 [9]