文章核心观点 - Kura Oncology和Kyowa Kirin宣布Kura于2025年3月31日向FDA提交ziftomenib新药申请，用于治疗复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病成人患者 [1] 分组1：新药申请情况 - Kura于2025年3月31日向FDA提交ziftomenib新药申请，用于治疗复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病成人患者 [1] - ziftomenib已获突破性疗法、快速通道和孤儿药认定，FDA有60天受理审查期，Kura预计2025年第二季度收到初步评估通知，已申请优先审评，获批后目标审查期为受理后6个月 [2] 分组2：NPM1 - 突变AML疾病情况 - AML是成人最常见急性白血病，预后差、未满足需求高，NPM1突变约占AML病例30%，复发率高、生存结果差，R/R情况下12个月总生存率仅30% [4] - NPM1突变常与其他疾病相关基因突变同时发生，有特定共突变和/或R/R疾病的成人患者预后差，二线、三线、四线治疗后中位总生存期分别约为7.8个月、5.3个月和3.5个月，目前无FDA批准的靶向疗法 [4] 分组3：ziftomenib药物情况 - ziftomenib是口服研究性menin抑制剂，用于治疗有高未满足需求的基因定义AML患者，2024年4月基于KOMET - 001临床试验数据获FDA突破性疗法认定 [5] 分组4：Kura Oncology公司情况 - Kura Oncology是临床阶段生物制药公司，致力于癌症精准药物研发，ziftomenib是首个获FDA突破性疗法认定用于治疗R/R NPM1 - m AML的研究性疗法 [6] - 2024年11月Kura与Kyowa Kirin达成全球战略合作协议，ziftomenib针对R/R NPM1 - m AML的2期注册导向试验已完成入组，2025年第二季度提交新药申请 [6] - 两家公司正开展一系列临床试验评估ziftomenib与现有标准疗法联合治疗情况，KO - 2806正进行1期剂量递增试验，Tipifarnib正进行1/2期试验 [6][7] 分组5：Kyowa Kirin公司情况 - Kyowa Kirin是日本全球专业制药公司，致力于发现和提供有改变生活价值的新药和治疗方法，投资药物发现和生物技术创新超70年 [8]