文章核心观点 - TG Therapeutics宣布在2025年美国神经病学学会年会上展示BRIUMVI治疗复发型多发性硬化症（RMS）的数据，回顾性ENAMOR调查显示其耐受性良好，公司还计划开展ENABLE 4期研究进一步评估其疗效和耐受性 [1][2] 公司动态 - 公司首席执行官兼董事长表示分享的三项展示体现了对改善患者体验和了解BRIUMVI长期及真实世界情况的承诺 [2] - 回顾性ENAMOR调查涵盖约400名在真实世界接受BRIUMVI治疗的患者，显示其耐受性良好，首次剂量输注相关反应率低于ULTIMATE 3期试验，约90%患者使用对乙酰氨基酚作为预处理用药 [2] - 公司计划通过ENABLE 4期96周观察性研究进一步评估BRIUMVI在真实世界的疗效和耐受性，将在美国约100个MS中心招募约500名患者 [2] - 展示中显示BRIUMVI治疗五年后严重感染频率与ULTIMATE 3期试验一致，未观察到进行性多灶性白质脑病（PML）病例 [2] 研究展示 - 展示包括三项内容，分别为“回顾性评估输注耐受性：乌布利昔单抗真实世界观察性调查（ENAMOR）”“ENABLE：乌布利昔单抗治疗复发型MS患者的首个4期真实世界临床观察性研究”“复发型多发性硬化症（RMS）患者长期使用乌布利昔单抗（UBL）治疗时血清免疫球蛋白（Ig）水平降至正常下限（LLN）以下与严重感染（SI）无关联”，展示链接可在公司网站查看 [3] ULTIMATE I & II 3期试验 - 这是两项随机、双盲、双模拟、平行组、活性对照临床试验，设计相同，对RMS患者进行96周治疗 [4] - 患者随机接受BRIUMVI或活性对照药特立氟胺治疗，两项试验共在10个国家招募1094名RMS患者，由斯坦福大学的Lawrence Steinman博士牵头 [4] BRIUMVI药物信息 - BRIUMVI是一种新型单克隆抗体，靶向表达CD20的B细胞上的独特表位，通过糖工程去除特定糖分子，可在低剂量下有效耗竭B细胞 [5][6] - 适用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解型疾病和活动性继发进展型疾病 [6] 多发性硬化症行业情况 - 复发型多发性硬化症（RMS）是中枢神经系统的慢性脱髓鞘疾病，包括复发缓解型多发性硬化症（RRMS）和仍有复发的继发进展型多发性硬化症（SPMS） [23] - RRMS是最常见的MS形式，美国约有100万人患MS，约85%最初被诊断为RRMS，多数RRMS患者最终会转变为SPMS，全球超230万人被诊断为MS [23] 公司概况 - TG Therapeutics是一家完全整合的商业阶段生物制药公司，专注于B细胞疾病新型疗法的收购、开发和商业化 [24] - 公司的BRIUMVI已获美国FDA批准用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS），还获欧盟委员会（EC）和英国药品和保健品监管局（MHRA）批准在欧洲和英国治疗有临床或影像学特征的活动性RMS成人患者 [24][25]