文章核心观点 公司首席执行官发布股东信，介绍PARASOL倡议对FSGS药物开发和审批的积极影响，以及公司VAR 200药物的开发计划和前景 [1][3] 公司情况 - 公司是临床阶段专业生物制药公司，利用先进专有技术开发治疗肾脏和炎症疾病的一流药物，有VAR 200和IC 100两个项目 [9] - 公司正在开发Cholesterol Efflux Mediator™ VAR 200治疗慢性肾病，先聚焦FSGS，后续计划拓展至Alport综合征和糖尿病肾病 [2] - 公司计划今年上半年对DKD患者开展VAR 200的2a期概念验证试验，为FSGS的2a/b期试验获取人体肾脏数据并优化方案设计 [3] - VAR 200将作为Filspari和其他标准护理药物的附加疗法，因其针对导致FSGS和其他肾病发展和进展的独特途径 [8] 行业情况 - 2024年全球肾病药物市场规模为180亿美元，预计到2034年将达到300亿美元 [2] - FSGS是一种罕见肾病，美国约4万人受影响，是肾衰竭的主要原因，患者生活质量受严重影响且经济负担高，目前无有效药物治疗 [4] - 缺乏药物治疗的原因是监管要求高，需证明大幅降低FSGS进展到肾衰竭的情况，而临床试验难以实现长期跟踪 [5] - PARASOL倡议推荐将24个月内蛋白尿减少作为FSGS药物全面监管批准的替代终点，有望缩短临床试验时间和减少患者数量 [6] - Travere可能是首个受益于PARASOL倡议的公司，其Filspari有望获批治疗FSGS，Guggenheim预计其峰值销售额达20亿美元 [6][7]