文章核心观点 Clene公司公布VISIONARY - MS试验长期开放标签扩展研究分析结果，显示CNM - Au8治疗多发性硬化症（MS）患者有髓鞘再生和神经元修复新证据，能带来认知和视觉功能改善，且与客观生物标志物测量结果相关，有望在全球3期试验中得到确认 [1][2][9] 研究发现 临床改善 - CNM - Au8参与者的低对比度字母视力（LCLA）和符号数字模式测试（SDMT）有改善，此前其他修复候选药物的MS临床试验未出现该结果 [3] 临床改善与生物标志物相关性 - 临床改善与客观生物标志物测量结果相关，与VISIONARY - MS试验双盲期观察到的神经元和临床改善一致，强化了CNM - Au8新治疗机制的长期益处 [4] 解剖和生理改善证据 - 对MRI和VEP数据的分析证实接受CNM - Au8治疗的MS患者大脑有解剖和生理改善，表明有髓鞘再生和神经元修复 [6] - 超90%认知和视力改善的参与者在MRI和视觉电生理测试上也有相应改善 [6] 具体生物标志物指标改善 - MRI DTI指标（轴向扩散率和磁化传递比）证实接受CNM - Au8的MS参与者大脑神经元结构有改善，与髓鞘再生和修复一致 [7] - mf - VEP指标（VEP潜伏期和振幅）证实接受CNM - Au8的MS参与者视觉系统和认知功能有改善 [7] - 96%有视觉改善的LCLA应答者在MRI DTI指标上有改善，证明有修复和髓鞘再生 [8] - 91%有视觉改善的LCLA应答者在mf - VEP潜伏期和/或振幅上有改善，支持与修复和髓鞘再生相关的功能恢复 [8] - 98%认知改善的SDMT应答者在MRI DTI指标上有相应改善，证实认知增强与修复和髓鞘再生有关 [8] 公司信息 - Clene是临床后期生物制药公司，专注改善线粒体健康和保护神经元功能，治疗包括肌萎缩侧索硬化症、帕金森病和多发性硬化症在内的神经退行性疾病 [9] - CNM - Au8是一类新型研究性疗法，通过靶向线粒体功能和NAD途径同时减少氧化应激，改善中枢神经系统细胞的存活和功能 [9] 专家观点 - MS专家Ben Greenberg表示此前测试MS潜在髓鞘再生疗法成效甚微，而VISIONARY - MS 2期试验中CNM - Au8治疗不仅带来临床改善，且临床益处源于潜在组织修复和髓鞘再生证据，期待在全球3期试验中确认这些数据 [5][9]