核心观点 - SLS009在治疗复发/难治性急性髓系白血病(r/r AML)的2期试验中展现出显著疗效 中位总生存期(mOS)达8.8个月 远超历史基准2.5个月 [1] - AML-MRC(骨髓增生异常相关变化)患者亚组的ORR达到67% 显著超过预设目标20% [1] - 该药物在具有不良预后基因突变(如ASXL1、RUNX1)的患者中表现出广泛应答潜力 [2][5] 临床试验数据 - 入组14例既往 Venetoclax 方案失败患者 其中71%(10/14)为AML-MRC亚型 [5] - 所有患者均携带ELN 2022标准下的高危细胞遗传学特征 中位年龄71岁 [5] - 全队列mOS 8.8个月 AML-MRC亚组达8.9个月 [5] - 全队列ORR 46% AML-MRC亚组ORR 67% 骨髓单核细胞表型亚组ORR达75%(3/4) [5] - ASXL1突变患者应答率67%(4/6) RUNX1突变患者60%(3/5) TP53突变患者33%(1/3) [5] 药物特性与开发进展 - SLS009是差异化CDK9抑制剂 相比同类产品具有更低毒性和更高效力 [7] - 当前试验采用30mg BIW剂量方案 正在扩展队列研究ASXL1突变(队列4)和其他分子异常(队列5)患者 [6] - 完整数据与FDA监管路径反馈预计2025年上半年公布 [1] 公司背景 - SELLAS是专注于肿瘤治疗的临床阶段生物制药公司 核心管线包括靶向WT1蛋白的GPS和CDK9抑制剂SLS009 [7] - SLS009有望成为首个针对高危AML基因突变患者的best-in-class疗法 [7]