文章核心观点 - 安进公司在2025年美国神经病学学会年会上展示了tanruprubart治疗GBS的3期试验数据及新疾病教育活动，tanruprubart能快速持久改善GBS患者状况，公司还推出教育活动提高对GBS的认识和理解 [1] 分组1：GBS疾病情况 - GBS是神经肌肉急症，全球每年至少15万患者，美国和欧洲每年超2.2万人住院，美国尚无获批疗法，长期疾病负担给美国医疗系统带来数十亿美元经济成本 [2][10] - GBS由急性自身抗体和经典补体介导攻击周围神经引起，多在健康人感染后发生，病情进展迅速，会导致急性神经肌肉麻痹、严重发病、残疾和死亡 [10] 分组2：tanruprubart药物情况 - tanruprubart是首种阻断经典补体级联起始分子C1q的单克隆抗体，单次输注可阻止GBS急性期神经炎症和神经损伤，改善并加速整体恢复 [3] - 在241名患者的3期关键试验中，tanruprubart达到主要终点，与安慰剂相比，在多个时间点和临床疗效指标上有更快速、更完全的功能恢复，单次输注30mg/kg剂量后，第8周患者健康状况更好的可能性比安慰剂高2.4倍（p = 0.0058） [5] - 新疗效发现显示，tanruprubart在肌肉力量、活动能力和残疾指标上有快速恢复和持久益处，第1周治疗患者运动功能快速提升，进行定时起立行走测试的可能性比安慰剂高14倍，整体神经病变限制量表改善超2分，第26周益处持久，无限制患者数量是安慰剂的两倍 [6] - 3期试验结果得到真实世界证据研究的支持，该研究将tanruprubart治疗患者与接受当前标准治疗的西方患者群体匹配，显示tanruprubart比静脉注射免疫球蛋白或血浆置换更快增加肌肉力量、更完全恢复 [7] - tanruprubart治疗使患者能提前约一个月独立行走和脱离呼吸机（如有需要），在重症监护病房的时间减少约一周，且耐受性良好，无新安全信号或脱靶效应 [13] 分组3：疾病教育活动 - 公司宣布为医疗专业人员开展名为Move GBS Forward™的新教育活动，旨在提高对GBS突然和长期影响的认识和理解，鼓励及时诊断和治疗，活动网站为MoveGBSForward.com [8] - 该活动以患者被冻在冰中的醒目图像和标题“格林-巴利综合征可让患者终生受困”为特色，凸显GBS对患者身心的改变性后果 [8] - 公司还支持了美国神经病学学会的一场研讨会，专家讨论了患者护理现状和对新靶向治疗的需求 [9] 分组4：公司情况 - 安进生物科学公司正在开发阻止经典补体驱动神经退行性病变的疗法，作为治疗严重神经炎症性疾病的首种疗法，其免疫疗法旨在在疾病发生前阻止神经炎症级联反应 [11] - 公司管线涵盖自身免疫、神经退行性和眼科疾病三个治疗领域，包括针对全球超800万患者未满足需求的靶向研究药物候选物 [11]