文章核心观点 - 美迪西诺瓦公司宣布国立卫生研究院资助的扩大使用计划（EAP）试验首例患者入组，该试验旨在评估MN - 166（异丁司特）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的安全性和有效性 [1][2] 分组1：EAP试验情况 - EAP试验由国立卫生研究院（NIH） - 神经疾病和中风研究所（NINDS）资助，将评估MN - 166在约200名ALS患者中的安全性和有效性，为不符合正在进行的2/3期COMBAT - ALS试验的患者提供MN - 166使用机会 [2] - 公司总裁兼首席执行官对NIH、NINDS、参与者及其家属、医疗保健提供者和工作人员表示感谢 [3] 分组2：MN - 166（异丁司特）介绍 - MN - 166是一种口服小分子化合物，可抑制磷酸二酯酶4型（PDE4）和炎症细胞因子，处于治疗神经退行性疾病等多种疾病的后期临床开发阶段 [4] - MN - 166在美国FDA和欧盟EMA获得ALS孤儿药指定，获FDA治疗ALS的快速通道指定，还拥有胶质母细胞瘤孤儿病指定 [4] 分组3：美迪西诺瓦公司介绍 - 美迪西诺瓦是一家临床阶段的生物制药公司，基于MN - 166和MN - 001两种化合物，有11个临床开发项目 [5] - 公司主要资产MN - 166处于ALS和退行性颈椎脊髓病（DCM）的3期试验，准备进入进行性多发性硬化症（MS）的3期试验，还在长新冠和物质依赖的2期试验中进行评估 [5] - MN - 001在特发性肺纤维化（IPF）的2期试验中进行了评估，非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的第二项2期试验正在进行中 [5] - 公司在获得政府资助的研究者发起的临床试验方面有良好记录 [5]