文章核心观点 - 公司公布科学文章，显示吸入一氧化氮（iNO）治疗非结核分枝杆菌（NTM）肺病有潜在价值，支持进一步研究 [1][2] 公司动态 - 公司宣布其科学文章《评估间歇性吸入一氧化氮治疗非结核分枝杆菌肺部感染的效果的试点研究》在《美国胸科学会年鉴》上发表 [1] - 公司董事长兼首席执行官表示文章有望提高吸入NO治疗慢性难治性NTM的认知，数据支持进一步评估使用LungFit GO递送吸入NO治疗NTM感染 [3] 研究情况 研究背景 - 非结核分枝杆菌肺病是全球重大临床问题，耐药菌株增多且患者常不耐受抗生素 [2] 研究设计 - LungFit GO NTM试验是一项为期12周的多中心开放标签临床试验，由美国囊性纤维化基金会资助，在澳大利亚进行，招募成年慢性难治性NTM肺病患者 [3] - 试验包括导入期和两个治疗阶段，导入期提供疗效终点基线，第一治疗阶段在医院进行，患者从150 ppm NO滴定至250 ppm NO，后续在家完成剩余两周治疗，第二治疗阶段为10周维持期，每天两次吸入250 ppm NO，治疗结束后再评估12周 [3] 研究结果 - 15名受试者参与试点研究，平均年龄62.1岁，80%为女性，四种NTM菌株在基线时均有代表 [4] - 所有受试者在医院成功滴定至250 ppm NO，在家治疗期间无需减量，无高铁血红蛋白血症发生，无受试者因二氧化氮浓度停药 [4] - 11周在家治疗期间，自我给药超过2400次，治疗依从性超90%，12周治疗和12周随访期间无因严重不良事件导致的治疗中断 [4] - 关键疗效终点显示出良好结果，部分受试者在所有生活质量领域尤其是呼吸症状、NTM症状和情绪功能方面有显著改善，治疗和随访期间呼吸和身体功能维持稳定，113/114天时间点微生物负荷有下降趋势，一名受试者在停药阶段两个时间点无分枝杆菌生长 [5] 公司介绍 - 公司是商业阶段的医疗设备和生物制药公司，致力于利用一氧化氮改善患者生活，其LungFit PH系统获FDA批准和CE认证，用于治疗足月和近足月新生儿低氧性呼吸衰竭，其他LungFit系统正进行治疗严重肺部感染和NTM的临床试验 [7] - 公司与耶路撒冷希伯来大学合作推进治疗自闭症谱系障碍和其他神经系统疾病的临床前项目，其附属公司Beyond Cancer正在临床前研究中研究用专有递送系统输送超高浓度NO治疗某些实体瘤 [8] 产品介绍 LungFit系统 - 是无气瓶、相流发生器和输送系统，被FDA指定为医疗设备，呼吸机兼容版本可按需从环境空气中产生NO，浓度范围为1 ppm至80 ppm，可替代大型高压NO气瓶，在医院环境有诸多优势 [9] - 可输送浓度等于或高于80 ppm的NO，用于治疗医院环境中的严重急性肺部感染和家庭环境中的慢性难治性肺部感染，公司打算在家庭环境中提供NO治疗 [10] 一氧化氮 - 是人体自然合成的强大分子，在气道中作用于肺部小阻力动脉周围的血管平滑肌细胞，目前外源性吸入NO用于成人呼吸窘迫综合征、心脏手术后和新生儿持续性肺动脉高压治疗低氧血症 [12] - 被认为在先天免疫系统中起关键作用，体外研究表明其具有抗菌活性，可对抗多种病原体，有消除多重耐药菌株的潜力 [13]