文章核心观点 - 脑风暴细胞治疗公司向美国食品药品监督管理局提交NurOwn®的研究性新药申请修正案，有望开启3b期临床试验，为该疗法获批奠定基础 [1][2] 公司进展 - 公司宣布向美国食品药品监督管理局提交NurOwn®的研究性新药申请修正案，为3b期临床试验启动做准备，该试验设计获FDA特殊协议评估认可，有望支持未来生物制品许可申请 [1] - 公司预计FDA对IND进行快速审查，以便开展试验 [1] 临床试验情况 - 3b期试验预计招募约200名肌萎缩侧索硬化症患者，分两部分进行 [2] - 试验A部分患者在24周双盲期接受三剂NurOwn®或安慰剂，之后所有参与者有机会进入开放标签扩展期B部分，再接受三剂NurOwn® [2] - 试验主要疗效终点是评估从基线到第24周ALSFRS - R评分变化，比较NurOwn®和安慰剂组疾病进展，A部分成功完成将为公司提交生物制品许可申请奠定基础 [2] NurOwn®技术平台 - NurOwn®技术平台（自体MSC - NTF细胞）是针对神经退行性疾病重要疾病通路的有前景的研究性治疗方法 [4] - MSC - NTF细胞由自体骨髓间充质干细胞体外扩增和分化产生，在专利条件下培养转化为能分泌高水平神经营养因子的细胞，可直接将多种神经营养因子和免疫调节细胞因子输送到损伤部位，减缓或稳定疾病进展 [4] 公司概况 - 脑风暴细胞治疗公司是创新自体成人干细胞疗法开发商，拥有NurOwn®技术平台全球独家许可权 [5] - 自体MSC - NTF细胞获美国FDA和欧洲药品管理局孤儿药指定用于治疗肌萎缩侧索硬化症 [5] - 公司已完成肌萎缩侧索硬化症3期关键试验和进行性多发性硬化症2期开放标签多中心试验 [5]