文章核心观点 公司宣布其VERVE - 102获FDA快速通道指定用于治疗特定患者群体降低LDL - C，还介绍了后续临床试验数据公布计划及公司主要项目情况 [1][3][5] 公司进展 - 美国FDA授予VERVE - 102快速通道指定用于治疗高脂血症和高终生心血管风险患者群体以降低LDL - C [1] - 2025年第二季度公司预计公布Heart - 2临床试验的人口统计、初始安全性和有效性数据，初始数据集将包括前三个剂量组参与者且每人至少有28天随访 [3] - 2025年下半年公司将按计划报告Heart - 2临床试验剂量递增部分的最终数据，向礼来公司交付PCSK9项目选择加入套餐，并启动PCSK9项目的2期临床试验 [4] 产品介绍 - VERVE - 102是公司新型体内研究性碱基编辑药物，旨在单疗程治疗永久关闭肝脏中PCSK9基因并持久降低致病LDL - C，目前正在Heart - 2临床试验1b期进行测试 [1] - 公司主要项目VERVE - 102、VERVE - 201和VERVE - 301分别针对动脉粥样硬化的三种胆固醇驱动因素LDL - C、残余胆固醇和Lp(a) [5] - VERVE - 201旨在永久关闭肝脏中ANGPTL3基因，最初为难治性高胆固醇血症和纯合子家族性高胆固醇血症开发 [5] - VERVE - 301旨在永久关闭LPA基因以降低Lp(a)水平，Lp(a)是动脉粥样硬化性心血管疾病等的独立风险因素 [5] 行业背景 - 尽管有降低LDL - C的治疗选择，但仍迫切需要提供持续的LDL - C降低以提高疗效，近50%患者在一年内停止服用处方LDL - C降低疗法 [2] 快速通道指定优势 - FDA快速通道指定旨在促进治疗严重或危及生命疾病且有潜力满足未满足医疗需求的药物开发和加快审查 [2] - 获快速通道指定的药物可能有资格与FDA更频繁开会和沟通，进行滚动审评，若符合相关标准还可能有资格获得优先审评 [2]