临床试验数据 - VERVE-102在14名参与者中表现出良好的耐受性 未观察到治疗相关的严重不良事件或临床显著实验室异常 [1] - 单次输注VERVE-102导致血液PCSK9蛋白和LDL-C水平呈剂量依赖性下降 最高剂量组(0.6 mg/kg)平均LDL-C降低53% 最大降幅达69% [2][3] - 各剂量组具体数据：0.3 mg/kg组LDL-C降低21% PCSK9降低46% 0.45 mg/kg组分别降低41%和53% 0.6 mg/kg组分别降低53%和60% [7] 药物机制与技术 - VERVE-102是一种新型体内碱基编辑药物 通过单次治疗永久关闭肝脏中PCSK9基因 持续降低LDL-C [2] - 药物由腺嘌呤碱基编辑器和靶向PCSK9基因的gRNA组成 封装在脂质纳米颗粒中 通过2-4小时静脉输注给药 [2] 临床试验进展 - Heart-2试验正在招募第四剂量组(0.7 mg/kg) 已有2名参与者接受给药 [4] - 公司预计2025年下半年公布Heart-2试验剂量递增部分的最终数据 包括持久性数据 [7] - 计划2025年下半年在获得监管批准后启动VERVE-102的II期临床试验 [7] 监管与商业合作 - 美国FDA授予VERVE-102快速通道资格 用于治疗高脂血症和高心血管风险以降低LDL-C [6] - 与礼来的合作中 礼来有权选择分担全球开发费用(承担33%) 并在美国以50/50比例共同商业化和分享利润 [5] - 公司保留美国市场开发和商业化控制权 以及美国以外所有产品权利 [8] 财务状况 - 当前资金状况预计可支持运营至2027年年中 包括完成II期临床试验 [5] - 计划2025年下半年向礼来提交PCSK9项目选择权方案并等待决定 [8] 市场反应 - 消息公布后VERV股价上涨13%至3.69美元 [6]