文章核心观点 - 公司宣布美国专利局基于临床前数据授予其主要化合物马赛替尼治疗镰状细胞病的专利许可，该专利保护期至2040年11月，马赛替尼有望成为治疗镰状细胞病及其严重并发症的新策略 [1] 镰状细胞病行业情况 - 镰状细胞病是一组遗传性红细胞疾病，全球数百万患者受影响，虽过去20年预期寿命有所增加，但急慢性并发症仍导致共病、高社会负担和过早死亡，约1.1%的夫妇有生育血红蛋白疾病孩子的风险，每1000次怀孕中有2.3次受镰状细胞病影响，每年约30万儿童出生患病，预计到2050年达40万，美国超10万患者，法国约2.6万患者 [6] - 镰状细胞病严重形式占比约65%，是重大公共卫生挑战且导致早逝，现有治疗方法如基因疗法受限，标准治疗包括红细胞输血和羟基脲治疗，但仍有大量未满足需求 [3] 马赛替尼治疗镰状细胞病优势 - 马赛替尼在镰状细胞病治疗领域独特，无其他开发药物靶向肥大细胞，是治疗镰状细胞病及其严重并发症急性胸综合征的有前景新策略 [2] - 肥大细胞是马赛替尼主要靶点，在镰状细胞病严重形式及其并发症中起关键作用，马赛替尼在镰状细胞病小鼠模型中显示出生存益处，且能保护小鼠免受急性肺损伤和肥大细胞浸润 [4] - 马赛替尼是KIT、LYN和FYN三种主要激酶的抑制剂，这三种激酶参与肥大细胞和嗜碱性粒细胞的激活 [8] 马赛替尼临床开发情况 - 马赛替尼在镰状细胞病的临床开发是SICKMAST合作项目的一部分，项目获920万欧元资助，旨在通过2期临床试验证明马赛替尼对镰状细胞病急慢性并发症的疗效，巴黎公共援助医院将赞助这些2期研究，公司主要负责供应药物和监测药物警戒数据，若2期成功，公司可自行开展潜在的3期开发 [5] 公司概况 - 公司成立于2001年，是一家专注于蛋白激酶抑制剂研发和商业化的制药公司，项目针对医疗需求未满足的疾病，公司主要化合物马赛替尼已在兽医学注册，并在人类医学的肿瘤学、神经疾病、炎症疾病和病毒疾病领域开展开发，公司总部位于法国巴黎，在泛欧证券交易所上市 [12][13]