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DTIL Gets FDA's Fast Track Tag for Hepatitis B Gene Therapy, Stock Up

公司动态 - Precision BioSciences股价在周二上涨23.8%,因FDA授予其PBGENE-HBV项目快速通道资格[1] - PBGENE-HBV是公司完全拥有的体内基因编辑项目,旨在通过消除cccDNA和灭活整合的HBV DNA来治愈慢性乙肝[1] - 该项目是首个且唯一具有独特作用机制进入临床阶段的基因编辑项目[3] - 公司已获得FDA批准在美国启动PBGENE-HBV的I期ELIMINATE-B研究,并在英国等多个地区同步进行以加速患者招募[4] - 目前正在低剂量组(0.2 mg/kg)进行患者给药,并计划在第二组提高剂量以确定最佳剂量和给药次数[5][7] - 公司预计将在2025年提供低剂量组完整数据以及高剂量组数据更新[7] 产品管线 - 除PBGENE-HBV外,公司还拥有多个处于临床前评估阶段的基因治疗项目[10] - 临床阶段管线包括合作伙伴iECURE开发的ECUR-506,用于治疗新生儿鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症[10] 市场表现 - 公司股价年内累计上涨44.9%,而行业整体下跌6.4%[3] 行业背景 - 全球约3亿人患有慢性乙肝,其中美国多达200万人[8] - 现有抗病毒疗法无法治愈,仅能抑制病毒且需终身使用[9] - 患者面临肝硬化、肝衰竭或肝癌等严重并发症风险[8]