文章核心观点 Avadel和nference宣布发表关于发作性睡病患者使用速释羟丁酸钠治疗与未治疗的共病和治疗模式的真实世界数据研究，研究揭示了治疗组与未治疗组共病率差异及治疗相关问题 [1] 研究相关 - 研究从梅奥诊所患者去识别电子健康记录中确定4387名发作性睡病患者，其中351人接受速释羟丁酸钠治疗，并与351名未治疗患者按年龄/性别匹配 [2] - 回顾性分析通过梅奥诊所临床数据分析平台进行，利用nference的AI软件在安全隐私保护环境下获取整理后的去识别电子健康数据 [2] 研究结果 - 未调整分析中，除特发性嗜睡症和疲劳外，治疗组和匹配队列前10种总体共病率无差异；调整分析后，两组共病率无显著差异 [4] - 特发性嗜睡症在治疗组报告率为22.8%，匹配队列报告率为33.0%，反映重复测试时频繁的诊断变化 [4] - 治疗组高血压率为21.1%，匹配队列组为21.4%（调整P>0.9）；两组冠状动脉疾病率均为7.1%（调整P>0.9） [4] - 约1/3治疗患者有停药临床记录，最常见原因是缺乏疗效 [4] - 图表审查证实有错过第二剂的情况，最常提及原因是无法醒来，错过第二剂有次日猝倒、白天警觉性降低等后果 [4] 公司信息 - Avadel是专注于变革药物以改善生活的生物制药公司，商业产品LUMRYZ™是美国FDA批准的首个也是唯一一种睡前一次服用的羟丁酸盐，用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒或发作性睡病 [5] - nference用AI挖掘医疗数据潜力，提供基于多模式数据的真实世界证据、见解和解决方案，其联合数据平台由多家医疗组织组成，可实现高级研究和定制AI模型开发 [6] 联系方式 - Avadel投资者联系人为Austin Murtagh，邮箱Austin.Murtagh@precisionaq.com，电话(212) 698-8696；媒体联系人为Lesley Stanley，邮箱lestanley@realchemistry.com，电话(609) 273-3162 [7] - nference媒体联系人为Matt Hurchik，邮箱info@nference.net [7]