文章核心观点 - 公司宣布brensocatib治疗非囊性纤维化支气管扩张症的3期ASPEN研究积极结果发表于《新英格兰医学杂志》，该研究是支气管扩张症领域最大规模临床试验，brensocatib有望成为首个获批治疗药物，目前正接受美国FDA优先审评 [1] 分组1：ASPEN研究结果 - brensocatib两个剂量组在52周治疗期内年化肺部恶化率显著低于安慰剂组，10mg剂量组年化恶化率为1.02，25mg剂量组为1.04，安慰剂组为1.29，比率分别为0.79（调整P = 0.004）和0.81（调整P = 0.005） [2] - 两个剂量组均达到多个恶化相关次要终点，包括显著延长首次恶化时间和增加治疗期内无恶化患者比例，25mg剂量组第52周肺功能下降也显著更低 [3] - 研究中brensocatib耐受性良好，10mg、25mg剂量组和安慰剂组中发生率至少5.0%且高于安慰剂组的治疗期不良事件有COVID - 19（15.8%、20.9%、15.8%）、鼻咽炎（7.7%、6.3%、7.6%）、咳嗽（7.0%、6.1%、6.4%）和头痛（6.7%、8.5%、6.9%） [4] 分组2：ASPEN研究概况 - 研究在35个国家的391个地点开展，成人患者（18 - 85岁）按1:1:1随机分组，青少年患者（12 - <18岁）按2:2:1随机分组，每日一次接受10mg、25mg brensocatib或安慰剂治疗52周，随后停药4周，主要疗效分析纳入1680名成人患者和41名青少年患者数据 [6] 分组3：支气管扩张症情况 - 支气管扩张症是严重慢性肺部疾病，支气管因感染、炎症和肺组织损伤而永久性扩张，特征为频繁肺部恶化，需抗生素治疗和/或住院，症状包括慢性咳嗽、痰液过多、呼吸急促和反复呼吸道感染，美国约50万患者、欧盟5国（法国、德国、意大利、西班牙和英国）约60万患者、日本约15万患者被诊断，目前这些地区无获批针对性疗法 [7] 分组4：Brensocatib介绍 - Brensocatib是小分子口服可逆二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，由公司开发用于治疗支气管扩张症、无鼻息肉慢性鼻窦炎、化脓性汗腺炎和其他中性粒细胞介导疾病，可抑制DPP1及其对中性粒细胞丝氨酸蛋白酶（NSPs）的激活，减少支气管扩张症等炎症性疾病的破坏作用，尚未在任何司法管辖区获批用于任何适应症 [8] 分组5：Insmed公司介绍 - 公司是以人为本的全球生物制药公司，致力于提供一流疗法改善重症患者生活，推进多元化获批和中晚期研究药物组合以及前沿药物发现，重点关注肺部和炎症性疾病，最先进项目针对肺部和炎症性疾病，早期项目涵盖基因治疗、人工智能驱动蛋白质工程等多种技术和模式 [9] - 公司总部位于新泽西州布里奇沃特，在美国、欧洲和日本设有办事处和研究地点，连续四年被评为科学领域最佳雇主第一名 [10]