文章核心观点 - 欧洲药品管理局人用药品委员会对PTC Therapeutics公司的Sephience™治疗苯丙酮尿症的上市许可申请发表积极意见，公司期待在欧盟委员会批准后立即在欧洲推出该产品，同时该药物在美国等国家的审批也在进行中 [1][2][4] 产品相关 - Sephience是合成型生物蝶呤的口服制剂，具有双重作用机制，可增加苯丙氨酸羟化酶活性，有效降低血液苯丙氨酸水平，有望治疗广泛的PKU患者 [5] 疾病相关 - 苯丙酮尿症是一种罕见的遗传性代谢疾病，影响大脑，由帮助产生分解苯丙氨酸所需酶的基因缺陷引起，若不治疗或管理不善，苯丙氨酸会在体内积累到有害水平，导致严重且不可逆的残疾，全球约有5.8万人患有PKU [6] 公司相关 - PTC是一家全球生物制药公司，致力于发现、开发和商业化临床差异化药物，为患有罕见疾病的儿童和成人提供益处，其创新新疗法和全球商业化产品的能力推动了对变革性药物强大且多元化产品线的投资 [7] 进展相关 - 欧洲药品管理局人用药品委员会对Sephience治疗PKU的上市许可申请发表积极意见，标签涵盖所有年龄段和疾病严重程度 [1] - 公司首席执行官表示这对欧洲PKU患者群体是好消息，期待欧盟委员会批准后立即在欧洲推出该产品，目前欧洲的推出计划正在进行中，德国等关键欧洲市场将立即提供指定患者用药途径 [2] - 公司预计欧盟委员会将在约两个月内批准Sephience的上市许可，该决定将适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登 [3] - 美国食品药品监督管理局正在审查Sephience的新药申请，处方药用户付费法案目标行动日期为2025年7月29日，日本和巴西等其他几个国家也在进行审批 [4]