文章核心观点 - 2025年4月25日Pharming Group N.V.宣布公司或其合作伙伴将在2025年临床免疫学会年会上进行多项展示 包括4 - 11岁PI3Kδ综合征儿科患者使用leniolisib的III期临床数据等内容 [1] 会议展示信息 - 展示标题为“Primary and Safety Outcomes of a Phase 3 Open - Label, Single - Arm, 12 - Week Study of Treatment With PI3Kδ Inhibitor Leniolisib in Pediatric Patients Aged 4 - 11 Years With Activated PI3Kδ Syndrome (APDS)” 展示作者为Shanmuganathan Chandrakasan 会议类型为海报 时间是2025年5月2日下午1:30 - 2:30（ET） 摘要/海报编号为70 [2] - 展示标题为“The Impact of Immune Dysregulation on Clinical Outcomes in Common Variable Immunodeficiency: A Systematic Literature Review” 展示作者为Jocelyn R. Farmer 会议类型为海报 时间是2025年5月3日下午1:30 - 2:30（ET） 摘要/海报编号为30 [2] - 展示标题为“Defining an activated PI3K - delta syndrome - like endotype within broader common variable immunodeficiency” 展示作者为Jocelyn R. Farmer 会议类型为海报 时间是2025年5月2日下午1:30 - 2:30（ET） 摘要/海报编号为32 [2] - 展示标题为“Leniolisib, a PI3Kδ inhibitor, improves lymphoproliferative disease in a murine model of autoimmune lymphoproliferative syndrome (ALPS - FAS)” 展示作者为Kevin Thorneloe 会议类型为海报 时间是2025年5月3日下午1:30 - 2:30（ET） 摘要/海报编号为37 [2] - 展示标题为“Demographic and clinical characteristics of people with activated phosphoinositide 3 - kinase delta syndrome (APDS) in the APDS - Characterization and Clinical Outcomes Immunologic Registry (APDS - CHOIR)” 展示作者为Nicholas Hartog 会议类型为海报 时间是2025年5月2日下午1:30 - 2:30（ET） 摘要/海报编号为49 [2] - 展示标题为“Patient insights expand understanding of APDS” 展示作者为Kristie Cline 会议类型为海报 时间是2025年5月3日下午1:30 - 2:30（ET） 摘要/海报编号为40 [2] leniolisib信息 - leniolisib是口服小分子PI3Kẟ抑制剂 已在美国、英国、澳大利亚和以色列获批 是针对12岁及以上成人和儿科患者PI3Kδ综合征的首个也是唯一靶向治疗药物 [3] - leniolisib抑制磷脂酰肌醇 - 3 - 4 - 5 - 三磷酸的产生 该物质是重要细胞信使 调节细胞增殖、分化等多种功能 [3] - 随机安慰剂对照III期临床试验结果显示主要终点有显著改善 长期给药的开放标签扩展数据支持其安全性和耐受性 [3] - leniolisib目前在欧洲经济区、加拿大等国家接受监管审查 计划在日本寻求监管批准 [3] - leniolisib正在两项针对APDS儿童的III期临床试验和两项针对有免疫失调的原发性免疫缺陷病的II期临床试验中进行评估 [3] 公司信息 - Pharming Group N.V.是全球生物制药公司 致力于改善罕见、使人衰弱和危及生命疾病患者的生活 [4] - 公司正在商业化和开发包括小分子和生物制剂在内的创新药物组合 [4] - 公司总部位于荷兰莱顿 在全球拥有员工 服务于北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区30多个市场的患者 [4]