文章核心观点 - Relmada Therapeutics公司公布NDV - 01的2期研究积极初始数据，90%患者治疗后任何时间点达到高级别无病状态，显示出强大临床活性，支持其用于非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）治疗的进一步开发 [1] 分组1：NDV - 01研究数据亮点 疗效数据 - 3个月评估时，任何时间点，可评估患者（1例原位癌、6例Ta/T1期）中100%（n = 7）达到无病状态，其中1例患者在3个月时再次接受治疗 [2] - 总体缓解率（ORR）：3个月时为85%（20例患者中17例），之后为90%（20例患者中18例） [5] - 乳头状疾病的高级别无复发生存率（HGRFS）：为83.3%（18例患者中15例），之后为88.8%（18例患者中16例） [5] - 原位癌（CIS）患者的完全缓解率（CR）：为100%（2例患者中2例） [5] 安全性 - NDV - 01耐受性良好，无大于1级的治疗相关不良事件，最常见治疗突发不良事件为尿急、腰痛和排尿困难，均为轻度且短暂，24 - 28小时内缓解，无患者因不良事件停药 [4] 总体情况 - NDV - 01治疗效果在所有患者组中一致，无论先前卡介苗（BCG）暴露情况（BCG初治和BCG无反应）或疾病病理（包括CIS或Ta/T1乳头状），均显示出强大活性 [3] 分组2：研究相关信息 研究概述 - 2期研究（NCT06663137）是一项开放标签、单臂、单中心研究，评估NDV - 01在高危非肌肉浸润性膀胱癌（HG - NMIBC）患者中的安全性和有效性 [10] - 患者在双周诱导期接受NDV - 01治疗，随后进行长达一年的每月维持治疗，并根据需要通过膀胱镜检查、细胞学检查和活检进行定期评估 [10] - 主要疗效终点为安全性和12个月时的完全缓解率（CRR），次要疗效终点为缓解持续时间（DOR）和无事件生存期（EFS） [7][10] 研究进展 - AUA 2025数据基于20例入组的HG - NMIBC患者，包括2例原位癌（CIS）患者和18例乳头状疾病（Ta/T1）患者 [15] - 研究持续积极招募患者，截至最新截止日期，共入组26例患者，20例患者已达到3个月评估，7例患者已达到6个月评估 [15] 分组3：NDV - 01介绍 - NDV - 01是两种互补化疗药物吉西他滨和多西他赛（GEM/DOCE）的创新、研究性缓释制剂，用于膀胱内给药，在膀胱内形成软基质，10天内逐渐释放药物，无需麻醉或特殊设备，旨在简化门诊NMIBC治疗，同时最大化局部暴露、最小化全身毒性并提高患者便利性 [8] - NDV - 01受专利保护至2038年 [9] 分组4：NMIBC行业情况 - 美国约83,000例新诊断尿路上皮癌病例中，超过90%为膀胱癌，总体膀胱癌患者5年生存率为70 - 96%，晚期患者为6%，约75%的膀胱癌病例为非肌肉浸润性（NMIBC），约50%为高级别疾病，NMIBC复发率为50 - 75%（7年以上），美国NMIBC患病率约为600,000例患者 [11] - 美国NMIBC市场估计是一个数十亿美元的机会，全球市场规模更大，随着膀胱癌发病率增加和对有效、微创潜在疗法（如NDV - 01）的需求增长，预计将显著增长，获批治疗选择有限（主要是卡介苗免疫疗法，供应受限一段时间），复发率高导致频繁再治疗和疾病进展，其他新兴项目包括免疫疗法组合、单药化疗制剂和靶向疗法，NDV - 01基于大量已发表数据支持的吉西他滨和多西他赛治疗疗效、易于给药和潜在持久作用脱颖而出，扩展至一线治疗以外，用作挽救治疗或用于NMIBC其他亚组（包括初治患者），可能进一步增加其机会 [12] 分组5：Relmada Therapeutics公司情况 - Relmada Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于推进创新突破性疗法，为目标患者群体带来有意义的临床益处 [13] - 公司主要研究项目NDV - 01用于高危非肌肉浸润性膀胱癌，正在进行2期研究，此外，正在为推进sepranolone（一种处于2b期研究准备阶段、用于与强迫相关疾病（包括图雷特综合征和普拉德 - 威利综合征）的研究项目）进行进一步研究做准备 [14]