文章核心观点 CAMP4 Therapeutics公司宣布将在2025年5月13 - 17日于新奥尔良举行的第28届美国基因与细胞治疗学会年会上进行三场口头报告，展示regRNA靶向技术上调基因表达增加蛋白质水平的潜力及CMP - CPS - 001一期临床试验的中期安全数据 [1] 分组1：会议报告信息 - 报告一标题为“Targeting Regulatory RNAs with Antisense Oligonucleotides for the Potential Treatment of Urea Cycle Disorders”，演讲者为Dan Tardiff博士，时间为2025年5月16日下午3:45 - 5:40 CT [2] - 报告二标题为“Targeting Regulatory RNAs with Antisense Oligonucleotides for the Potential Treatment of SYNGAP1 - Related Disorders”，演讲者为Dan Tardiff博士，时间为2025年5月16日下午3:45 - 5:40 CT [2] - 报告三标题为“A First - in - Human Double - Blind, Placebo - Controlled Single and Multiple Ascending Dose Study (SAD, MAD) in Healthy Volunteers to Evaluate the Safety and Tolerability of an Investigational Antisense Oligonucleotide Therapy (CMP - CPS - 001) for the Treatment of Urea Cycle Diseases (UCDs): Interim Safety Readout”，演讲者为Yuri Maricich医学博士，时间为2025年5月16日下午3:45 - 5:40 CT [2] - 报告将与会议同步在CAMP4网站https://investors.camp4tx.com/news - events/presentations上发布 [2] 分组2：公司业务介绍 - 公司正在开发针对多种遗传疾病的疾病修饰疗法，通过利用基因控制的基本机制扩增mRNA，其治疗性ASO候选药物靶向调节RNA（regRNAs） [3] - 公司专有的RAP Platform™可绘制regRNAs图谱并生成治疗候选药物，针对与单倍体不足和隐性部分功能丧失疾病相关的基因，这类疾病超1200种 [3] 分组3：前瞻性声明涉及内容 - 包括CAMP4对CMP - CPS - 001正在进行的一期临床试验的计划和期望，以及启动CMP - CPS - 001一期b临床试验的意向 [5] - 公司正在进行和未来临床试验的预期时间和结果，包括CMP - CPS - 001临床试验数据报告时间的预期 [5] - 公司启动与SYNGAP1项目相关的GLP毒性研究的预期时间 [5] - 公司产品候选药物的治疗潜力、患者群体规模估计和现金储备指引 [5] 分组4：联系方式 - 投资者关系：美国的Dan Ferry，邮箱daniel@lifesciadvisors.com；欧洲的Sandya von der Weid，邮箱svonderweid@lifesciadvisors.com [6] - 媒体：Jason Braco博士，邮箱jbraco@lifescicomms.com [7]