核心观点 - Solid Biosciences将在2025年ASGCT年会上公布SGT-003治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne)的1/2期INSPIRE DUCHENNE试验数据 [1] - SGT-003是一种下一代基因疗法候选产品 采用新型衣壳AAV-SLB101 在临床前研究中显示出增强的心脏和骨骼肌转导能力 [7] - 公司专注于开发针对罕见神经肌肉和心脏疾病的精准基因药物 包括杜氏肌营养不良症、弗里德赖希共济失调等 [9] 临床数据展示 - 口头报告包括INSPIRE DUCHENNE研究的初步安全性、表达和生物标志物数据 以及AAV-SLB101的作用机制研究 [3] - 海报展示涵盖AAV-SLB101在小鼠模型中的基因递送效率比较、全长转基因定量技术等 [4][5] 产品管线 - SGT-003包含独特的微肌营养不良蛋白构建体 具有R16/17结构域 可将nNOS定位到肌肉 临床前显示可改善血流并减少肌肉疲劳 [7] - INSPIRE DUCHENNE是一项多国1/2期临床试验 计划在美国、加拿大、英国和意大利招募患者 [8] 疾病背景 - 杜氏肌营养不良症主要影响男孩 发病率约为每3500-5000名活产男婴中1例 美国估计有5000-15000例患者 [6] - 该疾病是进行性、不可逆且最终致命的遗传性肌肉萎缩疾病 症状通常在3-5岁时出现 [6] 公司概况 - Solid Biosciences是一家精准基因药物公司 专注于罕见神经肌肉和心脏疾病的基因治疗候选产品开发 [9] - 公司同时开发基因调节剂库和其他赋能技术 旨在提升基因治疗递送效率 [9]