文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Belite Bio将在2025年5月4 - 8日犹他州盐湖城举行的ARVO年会上进行两场海报展示，分别聚焦正在进行的DRAGON试验的患者基线特征和DRAGON II试验的药代动力学和药效学特性，均针对Stargardt病 [1] 分组1：海报展示信息 - 标题为“参与Tinlarebant 3期研究（DRAGON试验）的青少年Stargardt病受试者的基线特征”，展示作者为Ruifang Sui博士，展示编号1463，会议编号215，会议标题为“色素性视网膜炎和IRD I”，会议日期/时间为5月5日周一上午8:30 - 10:15 MDT [2] - 标题为“日本青少年Stargardt病口服研究性治疗的药代动力学和药效学特性”，展示作者为Kaoru Fujinami博士，展示编号1431，会议编号215，会议标题为“色素性视网膜炎和IRD I”，会议日期/时间为5月5日周一上午8:30 - 10:15 MDT [2] 分组2：Tinlarebant药物信息 - Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少导致Stargardt病1型（STGD1）视网膜疾病的基于维生素A的毒素（双视黄醛）的积累，也有助于减缓地图样萎缩或晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的疾病进展 [3] - Tinlarebant通过降低和维持血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）水平起作用，RBP4是视黄醇从肝脏运输到眼睛的唯一载体蛋白，通过调节进入眼睛的视黄醇量，减少双视黄醛的形成 [3] - Tinlarebant在美国获得了快速通道指定和罕见儿科疾病指定，在美国、欧洲和日本获得了孤儿药指定，在日本获得了Sakigake指定，用于治疗STGD1 [3] 分组3：Stargardt病（STGD1）信息 - STGD1是成人和儿童中最常见的遗传性黄斑营养不良，导致中央视力模糊或丧失，由视网膜特异性基因（ABCA4）突变引起，导致双视黄醛进行性积累，导致视网膜细胞死亡和中央视力进行性丧失 [4] - 双视黄醛的荧光特性和视网膜成像系统的发展有助于眼科医生识别和监测疾病进展，目前尚无FDA批准的STGD1治疗方法 [4] - 双视黄醛的出现、视网膜细胞死亡和视力进行性丧失也在地图样萎缩（GA）患者中观察到，因此Belite Bio正在一项为期2年的3期研究（PHOENIX）中评估Tinlarebant在GA患者中的安全性和有效性 [4] 分组4：Belite Bio公司信息 - Belite Bio是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发针对具有重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病（如Stargardt病1型和地图样萎缩）以及特定代谢疾病的新型疗法 [5] - 公司的领先候选药物Tinlarebant目前正在青少年STGD1受试者中进行3期研究（DRAGON）和2/3期研究（DRAGON II），并在GA受试者中进行3期研究（PHOENIX） [5] 分组5：媒体和投资者关系联系方式 - Jennifer Wu，邮箱ir@belitebio.com [6][7] - Julie Fallon，邮箱belite@argotpartners.com [7]