公司动态 - Madrigal Pharmaceuticals将在2025年5月7日至10日于阿姆斯特丹举行的欧洲肝脏研究协会(EASL)大会上展示6项研究成果，包括一项关于resmetirom治疗代偿性MASH肝硬化(F4c)的两年期数据[1] - 公司将在EASL大会上发布MAESTRO-NAFLD-1试验的突破性数据，显示resmetirom在122名代偿性MASH肝硬化患者中改善肝脏硬度、纤维化生物标志物和门静脉高压风险[1][3] - Madrigal计划于2025年5月13日举办投资者网络直播，详细解读MAESTRO-NAFLD-1试验的两年期数据[4] 产品进展 - Resmetirom是美国首个获批用于治疗中度至晚期肝纤维化(F2-F3)MASH患者的药物，在关键3期MAESTRO-NASH活检试验中达到纤维化改善和MASH缓解的主要终点[1][14] - 使用resmetirom 100mg治疗的患者中91%出现肝脏硬度改善或稳定[1] - 该药物在欧洲尚未获批用于治疗中度至晚期肝纤维化MASH患者，欧洲药品管理局(EMA)的人类用药委员会(CHMP)正在评估其营销授权申请(MAA)，预计2025年中期获得欧盟决定[2] 市场拓展 - Madrigal预计在获得欧盟批准后，将于2025年下半年在德国率先推出resmetirom，随后在其他欧洲国家逐步上市[2] - 公司估计美国约有150万MASH确诊患者，其中31.5万中度至晚期纤维化患者正在接受肝病专科医生治疗[7] 疾病背景 - 代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)是一种严重肝病，可进展为肝硬化、肝衰竭、肝癌和需要肝移植，预计将成为美国肝移植的主要原因[5] - 中度至晚期肝纤维化(F2-F3)患者的肝相关死亡率比无纤维化患者高10-17倍，肝硬化患者风险更高达42倍[6] - MASH也是心血管疾病的独立驱动因素，而心血管疾病是患者死亡的主要原因[6] 产品特性 - Rezdiffra(resmetirom)是一种每日一次的口服肝脏导向甲状腺激素受体(THR)-β激动剂，靶向MASH的关键潜在病因[14] - 该药物需与饮食和运动结合使用，适用于非肝硬化MASH伴中度至晚期肝纤维化(F2-F3)成人患者[8][14] - 目前正在进行3期结果试验，评估resmetirom治疗代偿性MASH肝硬化(F4c)的效果[14]