文章核心观点 公司宣布将举办虚拟KOL投资者活动，介绍骨髓纤维化贫血情况、治疗格局，以及DISC - 0974临床数据和开发计划 [1] 活动信息 - 活动时间为5月9日周五下午1点（美国东部时间）/上午10点（美国太平洋时间） [1] - 活动形式为线上直播，可在公司网站投资者关系页面观看，直播结束后有回放，可观看90天，需在指定链接注册 [3] - 活动面向投资者和其他感兴趣的受众，有骨髓增殖性肿瘤（包括骨髓纤维化）领域专家演讲 [2] DISC - 0974相关 - 是一种研究性单克隆抗体，靶向BMP信号共受体血幼素（HJV），旨在抑制铁调素产生，增加炎症性贫血患者血清铁水平，2019年从艾伯维获得许可 [4] - 已在健康志愿者1期试验中证明作用机制，完成骨髓纤维化贫血患者1b期临床试验，启动骨髓纤维化贫血患者2期临床试验，以及非透析慢性肾病贫血患者1b/2a期临床试验 [4] - 是研究性药物，未在全球任何司法管辖区获批作为疗法使用 [5] 骨髓纤维化贫血相关 - 骨髓纤维化是罕见慢性血癌，美国约有25000名患者，严重、进行性、难治性贫血是主要临床表现，超80%患者确诊时有贫血，多数最终依赖长期红细胞输血 [6] - 铁调素是骨髓纤维化贫血关键分子驱动因素，患者铁调素升高约12倍，与疾病严重程度、贫血和红细胞输血需求相关 [6] 公司信息 - 是临床阶段生物制药公司，致力于为严重血液疾病患者发现、开发和商业化新疗法 [7] - 正在构建创新、潜在同类首创治疗候选药物组合，通过靶向红细胞生物学基本生物途径，特别是血红素生物合成和铁稳态，解决广泛血液疾病 [8]