核心观点 - 公司Fulcrum Therapeutics在2025年第一季度财报中更新了其主导临床项目pociredir的进展 该项目针对镰状细胞病(SCD)治疗 已完成12 mg剂量组(n=16)的患者入组并启动20 mg剂量组 计划在2025年第三季度初分享12 mg剂量组数据 年底前分享20 mg剂量组数据 [1][2][5][6] - 公司现金状况稳健 截至2025年3月31日拥有2.266亿美元现金及等价物 预计资金可支撑运营至至少2027年 [5][7][14] - 研发费用从2024年同期的1980万美元降至1340万美元 主要由于losmapimod项目终止及与Sanofi合作带来的成本分摊 [6][15] 临床项目进展 - pociredir的1b期PIONEER试验显示良好进展 12 mg剂量组完成16名患者入组 药物依从率超过90% 无患者中止 基于数据监测委员会建议已启动20 mg剂量组 [1][2][5][6] - 两项摘要被2025年欧洲血液学协会(EHA)大会接受 将于2025年5月15日在线发表 内容涵盖pociredir的临床前靶点结合和基因表达可逆性数据 以及已完成1期健康志愿者研究的临床数据 [6] - pociredir已获得FDA快速通道认定和孤儿药资格 用于SCD治疗 [10] 财务状况 - 2025年第一季度净亏损1760万美元 较2024年同期的2690万美元有所改善 [6][15] - 研发支出1340万美元 同比下降640万美元 主要由于项目调整和合作分摊 [6][15] - 行政管理支出700万美元 同比下降310万美元 主要由于2024年第三季度实施的裁员 [6][15] - 现金及等价物从2024年底的2.410亿美元降至2.266亿美元 主要由于运营资金使用 [6][14] 其他业务进展 - 公司推进遗传性再生障碍性贫血项目 计划在2025年第四季度提交Diamond-Blackfan贫血(DBA)的研究性新药申请(IND) [6] - 任命Dae Gon Ha博士为战略与业务发展高级副总裁 自2025年5月1日起生效 [6] 行业背景 - 镰状细胞病(SCD)是由HBB基因突变引起的遗传性疾病 导致红细胞形态异常和功能受损 患者面临贫血 疼痛 感染 器官损伤等多种严重临床后果 [11] - pociredir是一种口服小分子EED抑制剂 通过下调关键胎儿珠蛋白抑制因子(如BCL11A)来增加胎儿血红蛋白(HbF)表达 可能改善SCD症状 [10]