财务表现 - 2025年第一季度总收入达1.252亿美元 按固定汇率计算同比增长15% 但受汇率影响减少140万美元[5][6] - Galafold产品销售额1.042亿美元 同比增长5% 按固定汇率计算增长6% 但英国VPAG返利政策影响部分抵消了14%的潜在患者需求增长[6] - Pombiliti + Opfolda组合销售额2100万美元 同比大幅增长90% 按固定汇率计算增长92%[6] - 非GAAP净利润为900万美元 相比2024年同期的460万美元亏损实现扭亏为盈[33] 产品管线与商业进展 - 获得DMX-200在美国的独家商业化权利 该药物针对罕见肾脏疾病FSGS 目前处于III期临床阶段 具有重磅药物市场潜力[4][10] - Pombiliti + Opfolda在荷兰被选为晚发型庞贝病成人患者的首选治疗方案 预计2025年第二季度开始治疗首批患者[10] - 该组合还在加拿大和澳大利亚获得监管批准 日本审批决定预计年内完成 2025年计划新增10个上市国家[10] - 与美国Sharp Sterile达成商业制造和供应协议 进一步多元化Pombiliti的供应链[10] 2025年财务指引更新 - 总营收增长预期从17-24%下调至15-22% 主要因Pombiliti + Opfolda增长预期从65-85%调整为50-65%[9] - Galafold全年增长指引维持10-15%不变 预计第二季度收入将加速增长[6][9] - 重申将在2025年下半年实现GAAP盈利的目标[3][9] - 非GAAP运营费用预期上调至3.8-4亿美元 包含3000万美元的DMX-200前期许可支付[9] 公司战略与长期展望 - 通过引入DMX-200扩大产品组合 这是公司第三个具有重磅潜力的项目 将充分利用现有罕见病商业化基础设施[4][10] - 预计2028年总销售额将突破10亿美元 当前Galafold和Pombiliti + Opfolda业务将持续推动收入增长[10] - 现金及等价物维持在2.506亿美元 较2024年底略有增加[10]