文章核心观点 - 4D Molecular Therapeutics宣布其用于治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的4D - 150获美国食品药品监督管理局（FDA）再生医学先进疗法（RMAT）指定，该指定基于4D - 150 SPECTRA DME研究结果，公司期待推进其进入3期开发 [1][2] 公司信息 - 4DMT是一家后期生物技术公司，致力于开发持久且针对疾病的疗法，有望改变治疗模式并为患者带来前所未有的益处 [1][5] - 公司主要候选产品4D - 150旨在通过单次安全玻璃体内注射，从视网膜提供多年持续的抗VEGF（阿柏西普和抗VEGF - C）递送，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和DME；第二个候选产品4D - 710是首个已知通过气溶胶递送在囊性纤维化患者肺部成功递送和表达CFTR转基因的基因药物 [3][5] 产品信息 - 4D - 150是一种潜在的基础疗法，利用公司专有的治疗载体进化平台发明的定制玻璃体内载体R100，目标是让患者摆脱繁重注射负担并保护视力 [3] 疾病信息 - DME是糖尿病视网膜病变的并发症，是一种高度流行的疾病，有大量未满足的医疗需求和较差的治疗依从性；美国约有100万DME患者；其特征是黄斑因血管渗漏而发炎和肿胀，可导致视力丧失；通常每4 - 12周玻璃体内注射抗VEGF药物治疗，但患者治疗依从性差 [4] RMAT指定信息 - RMAT指定是《21世纪治愈法案》的一部分，旨在加速再生医学疗法的开发和审查；获得该指定的公司可享受快速通道和突破性疗法指定计划的所有好处，能与FDA进行早期、密切和频繁的互动以加速药物开发 [2]