公司动态 - Pacira BioSciences宣布将在2025年5月15日美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)第28届年会上公布其基因疗法候选药物PCRX-201的1期研究数据 该药物针对膝关节骨关节炎开发 [1] - 数据展示将聚焦于预先存在和治疗诱导的中和抗体(NAbs)对疗法疗效、安全性和重复给药潜力的影响 [1] - 公司还将在5月16日举办关于高容量腺病毒载体(HCAd)治疗常见疾病(如骨关节炎)的专题研讨会 [2][3] 产品研发进展 - PCRX-201基于公司专有的高容量腺病毒载体平台开发 针对影响美国1400万患者的膝关节骨关节炎的慢性炎症过程 [3] - 2024年11月公布的1期研究数据显示 PCRX-201在局部给药后两年内持续改善膝关节疼痛、僵硬和功能 且安全性良好 [4] - 该药物已获得美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)和欧盟EMA先进治疗药物(ATMP)认定 是首个在膝关节骨关节炎领域取得这些监管认定的基因疗法 [4] - 基于1期积极结果 目前正在进行2期ASCEND研究 [5] 公司业务概况 - Pacira专注于提供创新非阿片类疼痛疗法 拥有三款商业化产品 [6] - EXPAREL®: 长效局部镇痛剂 用于术后疼痛管理 - ZILRETTA®: 缓释关节内注射剂 用于骨关节炎膝关节疼痛管理 - iovera®º: 无药物疼痛控制设备 通过精准低温作用于目标神经 - 公司正在推进PCRX-201的开发 这是一种局部给药的基因疗法 有望治疗骨关节炎等常见疾病 [6] 学术与专家参与 - 专题演讲将由Pacira转化科学高级总监MiJeong Kim博士主持 [2] - 研讨会将邀请多位专家参与 包括贝勒医学院分子与人类遗传学教授Brendan Lee等 [7]