公司业绩 - 2025年第一季度调整后每股收益为3美分，低于Zacks共识预期的8美分，去年同期亏损2美分[1] - 总收入1.252亿美元，同比增长13%（固定汇率下15%），低于Zacks共识预期的1.36亿美元[1] - 收入主要来自法布里病药物Galafold和新获批的庞贝病组合疗法Pombiliti + Opfolda[1] - 5月1日财报发布后股价下跌13%[2] 产品销售 - Galafold销售额1.042亿美元（固定汇率下增长6%），低于Zacks共识预期的1.13亿美元，患者需求增长14%但受英国VPAG返利和订单时间影响[4] - Pombiliti + Opfolda销售额2100万美元，低于Zacks共识预期的2300万美元，受新市场患者启动时间和英国VPAG返利影响[5] 财务数据 - 2025年第一季度运营费用增长10.4%至9450万美元[5] - 截至2025年3月31日，现金及等价物2.506亿美元，较2024年底2.499亿美元基本持平[6] 2025年指引 - 全年收入增速预期下调至15-22%（固定汇率，原指引17-24%）[9] - Galafold收入增速维持10-15%预期，Pombiliti + Opfolda增速预期从65-85%下调至50-65%[9] - 调整后运营费用预期上调至3.8-4亿美元（原指引3.5-3.7亿美元）[10] - 目标2025年下半年实现GAAP净利润，2028年总销售额突破10亿美元[10] 战略动态 - 获得Dimerix公司DMX-200（FSGS肾病三期疗法）美国独家商业化权利，支付3000万美元首付款及最高5.6亿美元里程碑款[11][12] - 2024年10月与Teva达成专利和解，Teva在2037年前不得在美国销售Galafold仿制药[12][13] 行业比较 - 公司股价过去一年下跌29%，同期行业跌幅2.7%[3] - 同行业ADMA Biologics（Zacks排名2）2025年EPS预期从69美分上调至71美分，年初至今股价上涨39.7%[14][15] - Beam Therapeutics（Zacks排名2）2025年亏损预期从每股4.45美元收窄至4.27美元[16]