文章核心观点 - 公司报告TUSCANY试验新数据，TUS+VEN+AZA三联疗法对新诊断AML患者展现出安全性和抗白血病活性，有望成为一线治疗方案 [1][2][3] 公司动态 - 公司为临床阶段精准肿瘤学公司，专注开发肿瘤精准药物，重点在血液学领域，其领先临床阶段口服激酶抑制剂tuspetinib已在复发或难治性AML患者中展现活性，正作为一线三联疗法开发 [9] - 公司首席执行官将于2025年5月5日下午3点在2025 Bloom Burton & Co. 医疗保健投资者会议上介绍数据，演示文稿和网络直播可在公司网站获取 [5] 试验情况 试验背景与目的 - 公司开展TUSCANY 1/2期试验，推进基于tuspetinib的TUS+VEN+AZA三联疗法，目标是为新诊断AML患者创造一种对不同AML人群有效、持久且耐受性良好的一线疗法 [6] 试验设计 - 试验旨在测试TUS与标准剂量AZA和VEN联合的不同剂量和给药方案，用于无法接受诱导化疗的AML患者，TUS为每日一次口服药物，以28天为周期给药，起始剂量为每日40mg，每个剂量水平安全审查后计划进行剂量递增，美国多个试验点参与，预计2025年中晚期招募18 - 24名患者，数据将适时公布 [7] 试验数据 - 首批两个队列分别接受40mg或80mg TUS与VEN和AZA联合治疗，展现出良好临床安全性和抗白血病活性 [2] - 40mg剂量组：4名患者接受治疗，1名双等位基因TP53突变和复杂核型及FLT3野生型患者、1名有IDH - 2突变的FLT3野生型患者均达到完全缓解和MRD阴性状态，另1名FLT3野生型患者在第1周期达到CRi和MRD阴性状态，前3名患者继续治疗，第4名患者未响应治疗被停用，该剂量组未报告剂量限制性毒性 [4] - 80mg剂量组：3名不同突变特征患者接受治疗，该剂量被认为是最佳剂量，展现出安全性和稳定血药暴露水平及强效抗白血病活性，所有患者在第1周期达到符合完全缓解标准的原始细胞减少并继续治疗，1名TP53突变/CK和FLT3野生型患者在第1周期达到CRi标准并进入第2周期治疗，1名FLT3野生型患者达到CR，1名有FLT3 - ITD和NPM1突变且骨髓原始细胞计数为75%的患者达到CRi，所有患者治疗早期有望随治疗进展改善病情，将监测MRD状态，该剂量组未报告剂量限制性毒性 [4]