文章核心观点 - 生物技术公司Alterity Therapeutics宣布其ATH434获FDA快速通道资格，用于治疗多系统萎缩症（MSA），有望加速该药物开发和获批进程，为患者带来治疗方案 [1][2] 公司动态 - 公司宣布FDA授予ATH434治疗MSA的快速通道资格，CEO称此认定强化ATH434潜力，还可增加与FDA沟通频率，加速开发和获批 [1][2] 药物信息 - ATH434是口服药剂，可抑制神经变性相关病理性蛋白聚集，临床前研究显示其能减少α-突触核蛋白病变，恢复大脑铁平衡，保存神经元功能，对帕金森病和帕金森综合征有治疗潜力 [4] - ATH434的1期研究显示耐受性良好，在MSA动物模型中达到有效脑内水平；2期随机双盲安慰剂对照试验显示出强大临床疗效、生物标志物靶向活性和良好安全性；针对更晚期MSA患者的2期开放标签生物标志物试验正在进行 [4] - ATH434已获美国FDA快速通道资格，以及美国FDA和欧盟委员会孤儿药资格 [4] 临床试验 - ATH434 - 201 2期临床试验对MSA患者进行12个月治疗，评估其疗效、安全性、药代动力学以及对神经影像和蛋白质生物标志物的影响 [5] - 试验数据显示，与安慰剂相比，ATH434在改良UMSARS I量表上有显著改善，其他疗效评估也有积极结果，可增加门诊患者活动量，稳定或减少MSA影响脑区的铁积累，且耐受性良好，无严重不良事件 [7] 疾病介绍 - MSA是罕见神经退行性疾病，特征为自主神经系统衰竭和运动障碍，会导致严重残疾，美国至少有15000人受影响，目前无药物能减缓疾病进展或治愈 [8] FDA快速通道资格 - 该资格旨在促进和加快针对严重未满足医疗需求疾病（如MSA）的新药开发和审查，符合条件需证明药物有临床意义益处，Alterity申请时提交了2期临床试验数据和临床前数据 [3] - 获得资格的药物可享受加速批准和优先审查资格、与FDA更频繁沟通、滚动审查新药申请等好处 [6]