监管审批进展 - 公司宣布已完成与美国FDA就deramiocel生物制品许可申请的中期审评会议，FDA审评委员会未发现重大缺陷[1] - FDA确认将按计划在2025年8月31日处方药用户费用法案目标日期前完成审评[1] - FDA计划在目标行动日期前召开咨询委员会会议，具体日期尚未确定[1] 产品管线与临床数据 - Deramiocel是一款首创的细胞疗法，旨在阻止或减缓DMD心肌病的进展[2] - BLA提交基于2期HOPE-2试验及其开放标签扩展试验的心脏数据，并与FDA资助的DMD心肌病自然史数据集进行比较[2] - 正在进行的HOPE-3研究疗效数据未包含在此次BLA提交包中[2] - Deramiocel由同种异体心脏球源性细胞组成，临床前及临床研究显示其具有免疫调节和抗纤维化作用[4] - 心脏球源性细胞通过分泌外泌体靶向巨噬细胞，改变其表达谱以实现修复功能[4] - 该细胞疗法已在超过200篇同行评审科学出版物中被研究，并在多项临床试验中用于超过250名人类受试者[4] 疾病背景与市场潜力 - 杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病，特征为骨骼肌、心脏和呼吸肌进行性无力及慢性炎症，患者中位死亡年龄约为30岁[3] - DMD估计每3500名男婴中有一例发生，美国患者人群约为15000至20000人[3] - DMD病理生理学由功能性肌营养不良蛋白生成受损驱动，导致心肌细胞逐渐死亡并被瘢痕组织替代，心肌病是当前主要死因[3] 公司战略与合作伙伴关系 - Deramiocel已获得FDA和欧洲药品管理局的孤儿药认定，并在美国享有再生医学先进疗法认定，在欧洲享有先进治疗医药产品认定[5] - 若deramiocel获得FDA上市批准，公司基于先前获得的罕见儿科疾病认定有资格获得优先审评券[5] - 公司已与日本新药株式会社就deramiocel在美国和日本的独家商业化和分销达成协议，但需获得监管批准[9] - Capricor是一家生物技术公司，专注于开发针对罕见疾病的变革性细胞和外泌体疗法[7] - 公司还利用其专有StealthX™平台进行外泌体技术的临床前开发，重点领域包括疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送[7]